CBL-514為全球竇根氏癥開(kāi)發(fā)中藥物中唯一同時(shí)取得快速審查認(rèn)定與孤兒藥資格認(rèn)定之療法
二期臨床數(shù)據(jù)顯示CBL-514使超過(guò)64%痛性脂肪瘤顯著清除或縮小超過(guò)50%，且可改善疼痛達(dá)4.7分

新北市2024年3月4日 /美通社/ -- 康霈生技（6919-TW）即將進(jìn)入美國(guó)臨床 Phase 2b之新藥CBL-514注射劑繼兩週前取得美國(guó)FDA快速審查資格（Fast Track Designation）後，再於臺(tái)灣時(shí)間2月28日正式獲美國(guó)食品藥物管理局（FDA）授予治療竇根氏癥（Dercum's Disease）的「孤兒藥資格認(rèn)定」（Orphan Drug Designation, ODD）。

根據(jù)這項(xiàng)認(rèn)定，康霈將可獲美國(guó)FDA給予多項(xiàng)臨床開(kāi)發(fā)協(xié)助及上市後7年市場(chǎng)專賣保護(hù)期等優(yōu)惠措施。值得關(guān)注的是，CBL-514為一藥多適應(yīng)癥，除了罕見(jiàn)疾病竇根氏癥，康霈還針對(duì)非手術(shù)局部減脂與橘皮組織治療等多項(xiàng)適應(yīng)癥進(jìn)行臨床試驗(yàn)開(kāi)發(fā)中。公司雖在罕病開(kāi)發(fā)領(lǐng)先切入，但其陸續(xù)於美、澳進(jìn)入二期解盲及三期臨床實(shí)驗(yàn)之局部減脂開(kāi)發(fā)，且未來(lái)將可能取代抽脂手術(shù)而改寫市場(chǎng)領(lǐng)域更是讓人期待。

美國(guó) FDA「孤兒藥資格」是源自 Orphan Drug Act（ODA），為美國(guó)國(guó)會(huì)為保障在美國(guó)罹病人數(shù)低於20萬(wàn)的病患能有藥物可醫(yī)治之特殊疾病，特別給予藥廠的鼓勵(lì)措施。取得美國(guó)FDA授予孤兒藥資格之新藥，可獲得臨床試驗(yàn)支出抵稅、減免處方藥使用者費(fèi)用（Prescription Drug User Fee）等優(yōu)惠措施；並在最後獲準(zhǔn)上市時(shí)，如果是第一個(gè)核準(zhǔn)用於此適應(yīng)癥的藥物或可證明新藥的臨床療效比其他相同適應(yīng)癥已核準(zhǔn)之療法更佳時(shí)，將有機(jī)會(huì)取得7年市場(chǎng)專屬期（market exclusivity）。

竇根氏癥為一種慢性且復(fù)發(fā)性強(qiáng)的嚴(yán)重罕見(jiàn)疾病，患者身上會(huì)長(zhǎng)有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪，致病機(jī)轉(zhuǎn)尚不明瞭，但有研究指出可能與脂肪組織代謝障礙有關(guān)。目前此罕病尚無(wú)核準(zhǔn)療法可治療，僅能用手術(shù)切除、抽脂手術(shù)及止痛藥等緩解療法減緩疼痛。根據(jù)市場(chǎng)調(diào)查報(bào)告，2030年全球竇根氏癥市場(chǎng)預(yù)估將達(dá)到近200億美金。

目前CBL-514已陸續(xù)取得美國(guó)FDA授予治療竇根式之快速審查資格認(rèn)定（Fast Track Designation）及孤兒藥資格認(rèn)定，為目前唯一獲美國(guó)FDA同時(shí)授予「孤兒藥資格認(rèn)證」與「快速審查認(rèn)定」治療竇根氏癥之新藥，這二項(xiàng)資格認(rèn)定將有利於加速CBL-514之臨床開(kāi)發(fā)，增加產(chǎn)品上市後之優(yōu)勢(shì)。由於CBL-514是全球目前治療竇根氏癥臨床開(kāi)發(fā)速度最快、也是唯一臨床療效取得統(tǒng)計(jì)顯著意義的藥物，未來(lái)將有機(jī)會(huì)成為全球第一個(gè)核準(zhǔn)治療竇根氏癥的藥物。

CBL-514治療竇根氏癥之CBL-0202DD Phase 2b臨床試驗(yàn)IND已於今年1月取得美國(guó)FDA核準(zhǔn)執(zhí)行，預(yù)計(jì)將於今年Q2開(kāi)始收案。