這是全球首個獲得中國藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)的 TGCT 全球 III 期試驗，也是首個由中國公司獨立自主研發(fā)並推進臨床的高選擇性CSF-1R抑制劑。

上海2023年3月16日 /美通社/ -- 2023年3月6日，和譽醫(yī)藥（香港聯(lián)交所代碼：02256）宣佈，其創(chuàng)新CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）被美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱 「FDA」）批準(zhǔn)進入一項針對腱鞘鉅細胞瘤（TGCT）患者的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床研究。這是繼Pimicotinib去年10月獲中國藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準(zhǔn)可進入臨床III期研究，及在中美兩地獲得突破性療法（BTD）認證之後的又一重要里程碑。

此次在中美獲批的Phase III方案是完全相同的，而且是由中國藥企主導(dǎo)、全球同步啟動的註冊性臨床試驗。

Pimicotinib是和譽醫(yī)藥管線中第一個同時獲得中美兩國國際多中心臨床III期試驗許可的小分子抑制劑，也是中國第一個自主研發(fā)並進入全球臨床III期的高選擇性CSF-1R抑制劑。短期內(nèi)同時獲得中美雙BTD認定和全球多中心臨床三期中美雙重批準(zhǔn)，Pimicotinib優(yōu)秀的臨床開發(fā)成績在本土生物技術(shù)公司中極為少見。

和譽醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官（CMO）嵇靖女士非常自豪地表示，這是TGCT領(lǐng)域第一個全球III期臨床研究獲得FDA和CDE批準(zhǔn)。Pimicotinib公佈的初步客觀緩解率（ORR）是68%，遠超同類競品，同時顯示有良好的安全性和PK/PD特徵，沒有明顯的肝毒性。Pimicotinib是潛在Best-in-Class藥物。

關(guān)於ABSK021-301 III期試驗

ABSK021-301是一項評估ABSK021 在腱鞘鉅細胞瘤患者中的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照的全球多中心III 期臨床研究。試驗包括Part 1 和Part 2 兩個階段。在Part 1中，符合條件的受試者將被隨機分配至ABSK021 治療組或匹配的安慰劑組，並在雙盲條件下接受50mg QD 的ABSK021或匹配的安慰劑治療，每28 天為一個週期，直到完成Part 1 部分的研究。完成Part 1 研究的受試者將有資格繼續(xù)參與Part 2 的研究。 Part 2 研究是一個開放標(biāo)籤的治療階段，進入本階段的所有受試者都將接受50mg QD 開放標(biāo)籤的ABSK021 治療，直至完成24周的給藥或退出研究。研究計劃入組約100例受試者，主要終點是基於盲態(tài)的獨立評審委員會（BIRC）評估的25 周客觀緩解率（ORR）。這項全球多中心III研究將在中美同步開展入組。

關(guān)於Pimicotinib

Pimicotinib是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，並獲得中美兩國突破性治療藥物認定用於治療不可手術(shù)的腱鞘鉅細胞瘤。 腱鞘鉅細瘤是一種局部侵襲性腫瘤，每年每百萬人約有43人患病，其臨床表現(xiàn)為受累關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、僵硬和活動受限，嚴重影響患者生活質(zhì)量。目前，中國尚無針對該疾病的治療藥物，美國僅有一款藥物獲批上市，但由於其潛在肝毒性，患者需通過風(fēng)險評估與緩解策略（REMS）計劃這一受限制的程序獲得，中美兩地TGCT患者的臨床治療需求尚未被滿足。

Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗並正在中國與美國同步開展Ib期多隊列擴展階段研究。除腱鞘鉅細胞瘤適應(yīng)癥外，和譽醫(yī)藥也在積極探索Pimicotinib在多種實體瘤中的臨床潛力，並獲NMPA批準(zhǔn)開展針對慢性移植物抗宿主病的II期臨床試驗，同時與曙方醫(yī)藥一起探索其在漸凍癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的應(yīng)用。截至本文刊發(fā)日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。