香港 2025年5月15日 /美通社/ -- AI在藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域的演變，如魔法般不斷進化。從QSAR模型理解分子結(jié)構(gòu)關(guān)系，到神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)預(yù)測生物活性，再到蛋白質(zhì)語言模型解讀生命密碼，直至AlphaFold3實現(xiàn)精準(zhǔn)結(jié)構(gòu)預(yù)測。如今，AI已成為藥物研發(fā)的現(xiàn)代魔法師，用數(shù)字魔杖將科學(xué)家的構(gòu)想轉(zhuǎn)化為可行的藥物設(shè)計，讓不可能成為可能。
2025年5月13日，維亞生物成功舉辦了"Enchantment of Drug Discovery"發(fā)布會，首次向業(yè)界揭示了其自主研發(fā)的AIDD平臺。維亞生物計算化學(xué)及人工智能平臺執(zhí)行主任錢玥博士作為主講嘉賓，向與會者深入闡釋了維亞生物AIDD平臺的獨特優(yōu)勢、對傳統(tǒng)藥物研發(fā)流程的顛覆性創(chuàng)新以及平臺三大核心功能模塊V-Scepter、V-Orb、V-Mantle，并通過一系列案例演示進一步展示了平臺在實際應(yīng)用中的無限潛能。（點擊此處，觀看完整版發(fā)布會視頻）
SBDD與AI完美融合：智造藥物研發(fā)"奇點引擎"
AlphaFold3的突破性進展在于其多模態(tài)整合能力，通過同時處理生物序列與化學(xué)結(jié)構(gòu)，精確預(yù)測原子級的相互作用并以3D結(jié)構(gòu)表征。
作為全球一站式綜合服務(wù)企業(yè)，維亞生物革新藥物研發(fā)的理念正是源于對生物系統(tǒng)的原子級理解——即基于結(jié)構(gòu)的藥物研發(fā)（SBDD）。"我們已圍繞這一基本原則深耕十五余年，擁有領(lǐng)先的結(jié)構(gòu)生物學(xué)平臺"錢玥博士表示。在這一核心基礎(chǔ)上，維亞生物建立了高通量親和力篩選平臺和全面的生物物理與生化測定體系。公司還配備有出色的藥物化學(xué)團隊和抗體/大分子平臺，往后端更是延伸至藥理學(xué)以及生產(chǎn)。
這些能力為AI提供了關(guān)鍵輸入：結(jié)構(gòu)洞察、親和力評估、藥物研發(fā)后期性質(zhì)和實時濕實驗反饋。維亞AI平臺作為中心樞紐，如同深度神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)中連接神經(jīng)元的橋梁，通過算法迭代不斷改進，減少預(yù)測誤差并驅(qū)動創(chuàng)新設(shè)計。
借助完善的技術(shù)能力和多年的藥物發(fā)現(xiàn)深厚積淀，維亞生物開發(fā)了獨特的方式緊密整合各部分組件，最大化AI在藥物發(fā)現(xiàn)中的作用。這種整合結(jié)構(gòu)生物學(xué)、多學(xué)科知識與AI的創(chuàng)新思路，使維亞能夠真正理解生物系統(tǒng)的復(fù)雜性，為藥物設(shè)計提供前所未有的洞察力，真正實現(xiàn)了針對新靶點、新機制和新藥物類型的創(chuàng)新突破。
重塑藥物研發(fā)流程——突破時間與成本雙重壁壘
小分子設(shè)計流程新范式
傳統(tǒng)上，將一個小分子化合物推進到臨床階段通常需要2-4年時間。逐步優(yōu)化每個屬性的順序流程不僅耗時，而且效率低下，往往在遇到瓶頸時需要回溯多個步驟。而在AI驅(qū)動的工作流程中，這一過程的時間線縮短至不到1-2年，同時降低了合成和測試周期。
虛擬篩選和從頭設(shè)計成為項目啟動的必要步驟，隨后進行分子生成和實驗驗證的迭代。這種迭代在幾周內(nèi)完成，并同時跟蹤多個分子性質(zhì)。藥物候選物以更快的速度進入先導(dǎo)優(yōu)化階段，并通過AI指導(dǎo)的設(shè)計-生產(chǎn)-測試循環(huán)進一步優(yōu)化。新的工作流程在周期時間上縮短了2-3倍，并有效降低了PCC階段總成本的50-70%。
大分子設(shè)計流程新范式
區(qū)別于傳統(tǒng)的動物免疫（通常需要2-3個月）或體外展示方法，維亞生物開創(chuàng)了AI驅(qū)動的抗體設(shè)計全新流程。從AI生成序列入手，整個流程通常耗時不到一周。這種數(shù)據(jù)驅(qū)動和結(jié)構(gòu)驅(qū)動的理性設(shè)計，顯著減少了需要表達的序列總數(shù)（相比噬菌體展示所需的109量級），同時為閉環(huán)學(xué)習(xí)奠定了堅實基礎(chǔ)。實驗室驗證步驟能夠在幾周內(nèi)完成，實驗數(shù)據(jù)反饋被用于改進模型。整個迭代周期不超過一個月，模型優(yōu)化確保了下一輪更高的成功率。
錢玥博士指出，這種方法相較于傳統(tǒng)篩選流程如噬菌體展示和酵母展示具有兩大優(yōu)勢：1）能夠同時學(xué)習(xí)正面和負面數(shù)據(jù)點；2）通過提取通用特征而達到模型不依賴于特定靶點的效果，從而從歷史研究中持續(xù)優(yōu)化模型。總體而言，這種實驗室內(nèi)循環(huán)的AI驅(qū)動流程時間效率上提升了400%以上，從我們的經(jīng)驗來看，找到一條以上符合要求抗體序列的成功率超過85%。
三大進階魔法模塊：構(gòu)筑AI藥物研發(fā)新世界
"今天，我們首次推出維亞AIDD功能平臺。它目前建立在三個模塊之上，就像三件圣器，"錢玥博士介紹道，"V-Scepter類似于魔杖，通過基本規(guī)則賦予計算建模能力；V-Orb作為復(fù)活石，揭示生物系統(tǒng)的潛在機制；而V-Mantle則是在維亞編織的隱形斗篷，用于探索藥物發(fā)現(xiàn)的隱藏空間，為科學(xué)家提供無限的想象力和創(chuàng)造力。"（如需了解更多，可點擊AIDD功能平臺）
模塊一：V-Scepter
V-Scepter包括口袋識別、力場參數(shù)化、分子對接、ADMET預(yù)測器和其他一系列工具。這個模塊專注于計算建模的基礎(chǔ)規(guī)則，為藥物發(fā)現(xiàn)奠定堅實基礎(chǔ)。
模塊二：V-Orb
V-Orb包含主動學(xué)習(xí)增強的虛擬篩選以及分子動力學(xué)工具，以探究任何給定生物系統(tǒng)的勢能面。在增強采樣技術(shù)的基礎(chǔ)上，團隊開發(fā)了專有的自由能微擾（FEP）計算套件，適用于非共價和共價配體以及生物大分子。
模塊三：V-Mantle
V-Mantle包含作為特征提取和下游任務(wù)基礎(chǔ)的大型語言模型。從頭設(shè)計和復(fù)雜結(jié)構(gòu)預(yù)測是構(gòu)成最先進的AI驅(qū)動藥物發(fā)現(xiàn)網(wǎng)絡(luò)的關(guān)鍵支柱。此外，抗體工程平臺代表了一個具有準(zhǔn)確性和自動化的精簡流程。
錢玥博士強調(diào)，這些工具的構(gòu)建是為了促進藥物發(fā)現(xiàn)過程，而非為了工具本身。她表示，這只是維亞生物擁有的部分列表工具，維亞將繼續(xù)升級更新各個模塊功能。
AI創(chuàng)新實踐：從構(gòu)想到應(yīng)用的閉環(huán)
隨后，錢玥博士攜團隊通過平臺視頻演示的方式，列舉了各模塊中計算工具的落地應(yīng)用案例。團隊首先展示了ADMET預(yù)測工具的精準(zhǔn)性，其預(yù)測結(jié)果與實驗數(shù)據(jù)高度一致，證明了模型的可靠性與準(zhǔn)確性。隨后，F(xiàn)EP和增強采樣案例演示了如何突破傳統(tǒng)計算架構(gòu)的局限性，實現(xiàn)對非共價及共價體系的精準(zhǔn)預(yù)測，同時展示了簡潔用戶界面，盡可能減少用戶參數(shù)輸入，實現(xiàn)了自動化處理與精準(zhǔn)分析的完美結(jié)合。
在抗體設(shè)計領(lǐng)域，錢玥博士特別強調(diào)了V-Mantle模塊中實現(xiàn)的完整抗體設(shè)計工作流程。這一流程包括：
"我們的方法最大的優(yōu)勢在于將發(fā)現(xiàn)階段與開發(fā)階段的特性聯(lián)系起來，"錢玥博士解釋道，"這使我們能夠提前預(yù)測抗體后期的藥代動力學(xué)和藥效學(xué)特征，從而大大降低后期開發(fā)風(fēng)險，加速抗體藥物的研發(fā)進程。"
未來已來，預(yù)見 AI藥物研發(fā)「超維時代」
"我們堅信，當(dāng)我們擁抱數(shù)據(jù)、算法、結(jié)構(gòu)、機制以及干濕實驗室的整合時，AI就能提供最佳解決方案，"錢玥博士在總結(jié)發(fā)言中表示。"維亞生物的AI平臺通過結(jié)合先進的計算建模與實驗驗證，正在將'不可能'變?yōu)?可能'，為藥物研發(fā)行業(yè)帶來變革性的影響。我們不僅在加速藥物研發(fā)進程，更在重新定義藥物發(fā)現(xiàn)的方法論，開創(chuàng)全新的科學(xué)范式。"
