上海2025年5月12日 /美通社/ -- 科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK），一家專注于開發(fā)創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法的生物制藥公司，公布了CT0596的初步臨床數(shù)據(jù)。CT0596為科濟(jì)藥業(yè)基于THANK-u Plus?平臺(tái)開發(fā)的一款靶向BCMA的通用型CAR-T細(xì)胞注射液，目前正在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）或復(fù)發(fā)/難治性漿細(xì)胞白血病（R/R PCL）中開展一項(xiàng)早期探索性臨床研究，用于評(píng)估CT0596的安全耐受性及初步的有效性。

截止2025年5月6日，此項(xiàng)臨床研究已經(jīng)完成8例至少經(jīng)過三線治療后的R/R MM患者的細(xì)胞輸注，所用清淋方案為FC方案（氟達(dá)拉濱22.5-30 mg/m²，環(huán)磷酰胺為350-500 mg/m²），在最長4個(gè)月的隨訪中我們觀察到：

• 無劑量限制性毒性（DLT）、≥3級(jí)的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）、免疫細(xì)胞治療相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）、或移植物抗宿主病（GVHD）等不良事件發(fā)生，患者總體耐受性良好；無患者因不良事件退出研究。
• 5例患者已完成首次第4周的療效評(píng)估，其中3例（60%）總體療效評(píng)估達(dá)到嚴(yán)格的完全緩解/完全緩解（sCR/CR），4例（80%）獲得骨髓微小殘留病（MRD）陰性；2例獲得第14天的早期療效觀測(cè)數(shù)據(jù)，可測(cè)量病灶的下降幅度即分別達(dá)到92%和65%以上；另外1例患者尚未達(dá)到方案規(guī)定療效監(jiān)測(cè)時(shí)點(diǎn)。
• 所有sCR/CR患者均在持續(xù)緩解中，包括已完成第4個(gè)月訪視的首例患者。

基于已獲得的初步安全性及有效性數(shù)據(jù)，CT0596用于R/R MM患者總體耐受性良好，在所有預(yù)設(shè)劑量組都觀察到了CAR-T細(xì)胞的擴(kuò)增，并出現(xiàn)了令人鼓舞的療效信號(hào)，在R/R MM、其他漿細(xì)胞腫瘤以及自身反應(yīng)性漿細(xì)胞驅(qū)動(dòng)的自身免疫性疾病中值得進(jìn)一步探索。公司會(huì)在后續(xù)學(xué)術(shù)大會(huì)上分享更詳實(shí)的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。公司預(yù)估下半年提交該品種的IND申請(qǐng)。

關(guān)于THANK-u Plus?

科濟(jì)藥業(yè)基于其自主研發(fā)的THANK-uCAR^®通用型CAR-T技術(shù)，開發(fā)了升級(jí)版的THANK-u Plus?平臺(tái)，以克服NKG2A表達(dá)水平對(duì)療效可能的影響。在不同NKG2A表達(dá)水平NK細(xì)胞的存在下，THANK-u Plus?均可持續(xù)擴(kuò)增，并且擴(kuò)增水平較THANK-uCAR^®顯著提升。動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示，THANK-u Plus?在NK細(xì)胞存在下的抗腫瘤療效顯著優(yōu)于THANK-uCAR^®。在此平臺(tái)下的通用型BCMA或CD19/CD20雙靶CAR-T在NK細(xì)胞存在時(shí)都顯示出極強(qiáng)的抗腫瘤療效，表明該平臺(tái)可廣泛用于多種通用型CAR-T細(xì)胞的研制。公司正在開發(fā)使用THANK-u Plus?平臺(tái)的通用型CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，以期提高CAR-T細(xì)胞的擴(kuò)增、持久性及療效。

關(guān)于科濟(jì)藥業(yè)

科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法，以滿足未滿足的臨床需求，包括但不限于血液惡性腫瘤、實(shí)體瘤及自身免疫性疾病。公司形成了從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、產(chǎn)品臨床開發(fā)到商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞研究與開發(fā)的端到端能力。公司通過自主研發(fā)新技術(shù)以及擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線，以解決現(xiàn)有CAR-T細(xì)胞療法的挑戰(zhàn)，比如提高安全性，提高實(shí)體瘤治療的療效和降低治療成本等。科濟(jì)藥業(yè)的使命是成為全球生物制藥領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，為全球癌癥及其他疾病的患者提供創(chuàng)新和差異化的細(xì)胞療法，使癌癥及其他疾病可治愈。

前瞻性聲明

本新聞稿中所有不屬于歷史事實(shí)或與當(dāng)前事實(shí)或當(dāng)前條件無關(guān)的陳述都是前瞻性陳述。此類前瞻性聲明表達(dá)了本集團(tuán)截至本新聞稿發(fā)布之日對(duì)未來事件的當(dāng)前觀點(diǎn)、預(yù)測(cè)、信念和預(yù)期。此類前瞻性聲明是基于本集團(tuán)無法控制的一些假設(shè)和因素。因此，它們受到重大風(fēng)險(xiǎn)和不確定性的影響，實(shí)際事件或結(jié)果可能與這些前瞻性聲明有重大差異，本新聞稿中討論的前瞻性事件可能不會(huì)發(fā)生。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括但不限于我們最近的年度報(bào)告和中期報(bào)告以及在我們公司網(wǎng)站https://www.carsgen.com 上發(fā)布的其他公告和報(bào)告中「主要風(fēng)險(xiǎn)和不確定性」標(biāo)題下的詳細(xì)內(nèi)容。對(duì)于本新聞稿中的任何預(yù)測(cè)、目標(biāo)、估計(jì)或預(yù)測(cè)的實(shí)現(xiàn)或合理性，我們不作任何陳述或保證，也不應(yīng)依賴這些預(yù)測(cè)。