蘇州 2025年5月6日 /美通社/ -- 2025年5月6日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱"銳正基因"）宣布，其自主創(chuàng)新研發(fā)的體內(nèi)基因編輯藥物ART001，在治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的人體臨床研究中獲得了優(yōu)異的臨床數(shù)據(jù)。2023年8月，ART001啟動了中國第一個(gè)基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品的人體臨床研究（IIT），截至目前，所有受試者均已完成72周隨訪。最新的臨床數(shù)據(jù)顯示，給藥72周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線平均下降且依舊維持穩(wěn)定在90%以上，個(gè)體下降最高可達(dá)95%。

更多的與療效相關(guān)的生物標(biāo)志物或療效指標(biāo)也從不同角度提示ART001可穩(wěn)定或延緩ATTR患者的疾病進(jìn)展，如：高敏肌鈣蛋白（hs-cTnT）和N末端腦鈉肽前體（pro-BNP）隨研究觀察時(shí)間的延長而降低；mBMI指標(biāo)與ATTR-PN患者神經(jīng)功能惡化及生存期縮短相關(guān)，其在中高劑量組中，相較低劑量組顯示出更明顯的增加趨勢；在72周的隨訪中，中高劑量組的多發(fā)性神經(jīng)病殘疾（PND）評分和紐約心臟病協(xié)會（NYHA）心功能分級的癥狀評分和分級，均維持不變。截至目前的研究數(shù)據(jù)均提示ART001可通過降低致病蛋白TTR的水平，進(jìn)一步實(shí)現(xiàn)維持ATTR患者的營養(yǎng)狀況、保護(hù)神經(jīng)纖維、有效控制患者外周神經(jīng)癥狀和延緩心臟功能惡化的療效，進(jìn)而有效提高了患者的生活質(zhì)量。 

2023年，所有患者均未出現(xiàn)輸注相關(guān)反應(yīng)，未發(fā)現(xiàn)1級以上的肝酶升高，且無任何DLT及SAE發(fā)生。而在迄今為止長達(dá)72周的隨訪中，未觀察到任何延遲性不良事件，也無任何新的值得關(guān)注的安全性事件發(fā)生。

臨床研究結(jié)果表明，ART001可通過單次給藥實(shí)現(xiàn)在ATTR患者中長期穩(wěn)定降低TTR蛋白水平的優(yōu)異療效，臨床證據(jù)提示患者可實(shí)現(xiàn)更全面的臨床獲益，且安全性極佳。

銳正基因的ART001是中國首個(gè)進(jìn)入人體臨床研究（IIT）的非病毒載體體內(nèi)基因編輯藥物。該藥物已于2024年7月獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品評審中心（CDE）批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)，并于同年8月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）臨床試驗(yàn)許可，成為全球同類藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗(yàn)許可的產(chǎn)品，目前已進(jìn)入劑量擴(kuò)展研究階段。在72周臨床試驗(yàn)中，ART001展現(xiàn)出優(yōu)異的有效性和安全性。體外數(shù)據(jù)顯示，即使在幾十倍的飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯。

綜合獲得的安全和有效的臨床數(shù)據(jù)，ART001已經(jīng)達(dá)到全球同行業(yè)頂尖水平，并有望成為ATTR適應(yīng)癥的Best-in-class藥物。2024年全球ATTR藥物銷售額近70億美元，預(yù)計(jì)于2030年將增長至百億美元規(guī)模，復(fù)合年均增長率近10%。隨著ATTR市場的快速增長，新治療技術(shù)也成為國際藥物開發(fā)的熱點(diǎn)，非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物就是其中代表。 

銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："ART001在為期4-72周的人體臨床試驗(yàn)觀察中，單次給藥即可實(shí)現(xiàn)超過90%的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）基因敲除效率，且該療效已持續(xù)穩(wěn)定保持近18個(gè)月。基于這一突破性進(jìn)展，我們相信基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯療法有望為全球患者帶來更安全、有效且可及的創(chuàng)新治療方案。"