蘇州2024年4月22日 /美通社/ -- 北京時(shí)間2024年4月21日，開拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，欣然宣布其自主研發(fā)的新型靶向雄激素受體（AR）的蛋白降解嵌合體（PROTAC）化合物GT20029酊外用治療男性雄激素性脫發(fā)（脫發(fā)或AGA）的中國II期臨床試驗(yàn)達(dá)到主要研究終點(diǎn)，其結(jié)果具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性及臨床意義，且安全性和耐受性良好?；谠擁?xiàng)II期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，本公司將積極部署GT20029后續(xù)的臨床策略，如開展男性脫發(fā)中國III期臨床試驗(yàn)及美國II期臨床試驗(yàn)等。此外，公司亦正在準(zhǔn)備開展GT20029用于痤瘡治療的II期臨床試驗(yàn)。
該項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評(píng)估GT20029酊治療男性脫發(fā)的有效性和安全性，并確定III期臨床試驗(yàn)的推薦給藥劑量。試驗(yàn)在全國12家中心開展，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院的楊勤萍教授擔(dān)任主要研究者（leading PI）。試驗(yàn)的主要療效終點(diǎn)為治療12周后，與安慰劑相比，目標(biāo)區(qū)域內(nèi)非毳毛數(shù)（TAHC）較基線的平均變化，安全性評(píng)估包括不良事件、實(shí)驗(yàn)室檢查、外用藥主觀評(píng)價(jià)及皮損表現(xiàn)評(píng)價(jià)等。試驗(yàn)共納入180例男性脫發(fā)患者，分為每天一次（QD）用藥隊(duì)列和每周兩次（BIW）用藥隊(duì)列，每個(gè)隊(duì)列均包括對照組（使用安慰劑）和試驗(yàn)組（使用GT20029酊），并接受0.5%和1%的不同劑量。結(jié)果顯示：
作為全球首個(gè)皮科外用新型AR降解劑，GT20029基于公司自有PROTAC平臺(tái)開發(fā)，且是在全球范圍內(nèi)，首個(gè)同時(shí)在中國和美國均完成I期臨床試驗(yàn)的外用PROTAC化合物。其作用是將AR蛋白質(zhì)募集到E3泛素連接酶進(jìn)行降解。GT20029作用于外周皮膚局部組織中，既避免了藥物的全身暴露，也能降低局部毛囊皮脂腺中的AR本身對雄激素的敏感性，因此本集團(tuán)開發(fā)其用于治療脫發(fā)和痤瘡。
開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示："GT20029作為首個(gè)外用PROTAC創(chuàng)新藥物的II期臨床試驗(yàn)的結(jié)果備受關(guān)注，前期分別在中國和美國完成的I期臨床試驗(yàn)已經(jīng)提供了局部和整體的安全性以及藥代動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)，而II期臨床試驗(yàn)進(jìn)一步驗(yàn)證了局部較長期使用蛋白降解劑新技術(shù)的安全性，更為重要的是我們首次在臨床顯示使用外用PROTAC化合物可以產(chǎn)生初步的臨床治療效果。更為理想的治療雄激素性脫發(fā)的創(chuàng)新藥物，應(yīng)該在使用時(shí)起效更快，療效更佳和使用頻次更少，GT20029的下一步臨床發(fā)展將為此目標(biāo)而進(jìn)行。"
