• 巴托利單抗 (HBM9161) 340毫克和680毫克治療組均顯示出比安慰劑更快速、顯著且持久的臨床改善
• 良好的安全性和耐受性，無嚴(yán)重不良事件(SAE)或不良事件(AE)導(dǎo)致的停藥
• 與臨床獲益相關(guān)的IgG顯著降低

中國蘇州、美國馬塞諸塞州劍橋和荷蘭鹿特丹2021年7月6日 /美通社/ -- 和鉑醫(yī)藥（股票代碼：02142.HK）今日公布其在研產(chǎn)品巴托利單抗(HBM9161)針對中國全身型重癥肌無力(gMG)患者的II期臨床研究數(shù)據(jù)結(jié)果良好。作為國內(nèi)首個獲得臨床研究證據(jù)的抗 FcRn 療法，II期研究數(shù)據(jù)表明，在統(tǒng)計學(xué)和臨床獲益層面，巴托利單抗(HBM9161)均顯示出優(yōu)于安慰劑組的臨床改善，以及良好的安全性和耐受性。巴托利單抗有望成為填補(bǔ)gMG患者目前治療空白的新選擇。

II期臨床試驗設(shè)計

該項多中心、雙盲、安慰劑對照研究共有30名中至重度gMG患者入組，隨機(jī)接受巴托利單抗（10名受試者接受340毫克，11名受試者接受680毫克）或安慰劑（9名受試者），給藥周期為每周一次，為期6周（雙盲治療期），之后每隔一周接受340毫克，為期6周（開放標(biāo)簽治療期）。

主要療效終點(diǎn)是重癥肌無力日常生活 (MG-ADL) 量表相對于基線的改善，次要療效終點(diǎn)包括重癥肌無力定量評分相對于基線改善(QMG)，重癥肌無力綜合量表(MGC)和重癥肌無力(MG)生活質(zhì)量量表相對于基線的改善。其他終點(diǎn)包括安全性、耐受性、藥代動力學(xué)和藥效學(xué)。

II期研究的主要研究結(jié)果

• 主要研究終點(diǎn)分析顯示，與安慰劑相比，巴托利單抗治療迅速起效，在用藥后第43天（最后一劑巴托利單抗后一周），重癥肌無力日常生活 (MG-ADL) 量表分值較基線降低，巴托利單抗治療組顯示出臨床和統(tǒng)計學(xué)意義的改善(p=0.043)
• 與安慰劑組對比，巴托利單抗在臨床療效的四項評估MG-ADL, QMG, MGC和 MG-QoL15，都顯示出更快速、顯著和持續(xù)的臨床改善
• 治療組中57%和76%的受試者表現(xiàn)出持續(xù)的臨床改善（定義為連續(xù)6周，MG-ADL評分降低>=2分以及QMG評分降低>=3分），安慰劑組僅有33%和11%的受試者獲得MG-ADL和QMG方面的改善
• 所有巴托利單抗受試者均表現(xiàn)出顯著的IgG水平下降（在第43天，340毫克, 680毫克治療組受試者的IgG水平較基線分別下降57%和74%），并與臨床獲益密切相關(guān)

巴托利單抗治療總體上安全且耐受性良好，不良事件發(fā)生率與安慰劑相當(dāng)，大多數(shù)不良事件為輕度，且未發(fā)生嚴(yán)重不良事件及導(dǎo)致停藥的不良事件。

基于II期臨床研究的積極結(jié)果，和鉑醫(yī)藥已與中國藥監(jiān)局藥物審評中心舉行了“II期試驗結(jié)束”會議，藥物審評中心支持和鉑醫(yī)藥繼續(xù)推進(jìn)III期臨床試驗。III期臨床試驗預(yù)計將在2021年下半年啟動。

“這是中國重癥肌無力領(lǐng)域新藥研發(fā)的一個重要里程碑，”巴托利單抗臨床試驗首席研究者、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師趙重波教授表示，“我國長期缺乏針對重癥肌無力的高水平臨床研究，目前該疾病有10-20%難治型患者、15-20%可能發(fā)展為危象的患者，以及因長期通過現(xiàn)有療法使用類固醇或其他免疫抑制藥物而產(chǎn)生嚴(yán)重副作用的患者，這些挑戰(zhàn)都需要安全有效的新藥。巴托利單抗可迅速緩解肌無力癥狀，并在中國患者中顯示出良好的安全性。本次II期臨床數(shù)據(jù)證明了巴托利單抗是有望填補(bǔ)當(dāng)前重癥肌無力患者治療空白的潛在新療法。”

和鉑醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王勁松博士表示：“這是中國首個抗FcRn療法臨床試驗，在中國重癥肌無力患者的試驗中顯示出積極的臨床數(shù)據(jù)。此外，兩個劑量的皮下注射用藥可便利病人未來在家治療，極大地緩解了醫(yī)療系統(tǒng)的負(fù)擔(dān)和患者就醫(yī)難的問題。我們將竭盡全力、全速推進(jìn)這一創(chuàng)新療法的開發(fā)，早日惠及中國廣大病患。”

重癥肌無力(MG)是一種由致病性IgG介導(dǎo)、嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的神經(jīng)肌肉疾病。在中國，大約有25萬患者受重癥肌無力困擾，現(xiàn)有的治療無法有效地控制病情，急需新的有效且安全的治療手段。

巴托利單抗(HBM9161)是一種全人源單克隆抗體(mAb)，可阻斷FcRn-IgG相互結(jié)合，加速體內(nèi)IgG的清除，從而達(dá)到有效治療致病性IgG介導(dǎo)的自身免疫性疾病的效果。現(xiàn)有的證據(jù)表明重癥肌無力患者IgG水平的降低與臨床獲益相關(guān)。早期研究表明巴托利單抗具有良好耐受性，可迅速降低總IgG。研究亦表明巴托利單抗是首個被證實(shí)在中國和高加索人群中經(jīng)皮下注射(SC)后能持續(xù)降低IgG的抗FcRn靶點(diǎn)藥物，巴托利單抗用于gMG治療已被中國國家藥監(jiān)局授予“突破性療法”。

關(guān)于和鉑醫(yī)藥

和鉑醫(yī)藥（股票代碼：02142.HK）是一家專注于腫瘤及免疫性疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥研發(fā)及商業(yè)化的全球化生物制藥企業(yè)。公司通過自主研發(fā)、聯(lián)合開發(fā)及多元化的合作模式快速拓展創(chuàng)新藥研發(fā)管線。

和鉑自有的抗體技術(shù)平臺Harbour Mice^®可生成雙重、雙輕鏈(H2L2)和僅重鏈(HCAb)形式的全人源單克隆抗體。基于HCAb抗體平臺開發(fā)的免疫細(xì)胞銜接器(HBICE^TM)能夠?qū)崿F(xiàn)傳統(tǒng)藥物聯(lián)合療法無法達(dá)到的抗腫瘤療效。Harbour Mice^®與單克隆B細(xì)胞篩選平臺共同組成了和鉑的下一代創(chuàng)新治療性抗體研發(fā)引擎。

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