東京2019年8月8日 /美通社/ -- 衛(wèi)材株式會(huì)社（總部位于日本東京，現(xiàn)任社長(zhǎng)為內(nèi)藤晴夫，以下簡(jiǎn)稱“衛(wèi)材”）在阿爾茨海默病協(xié)會(huì)國(guó)際會(huì)議(AAIC,Alzheimer's Association International Conference)期間的專題會(huì)議“BACEi試驗(yàn)結(jié)果討論：挑戰(zhàn)和機(jī)遇”中進(jìn)行了相關(guān)療法的展示和討論，包括口服β-淀粉樣蛋白裂解酶(BACE)抑制劑Elenbecestat^*來(lái)治療阿爾茨海默病(AD)的研究數(shù)據(jù)。阿爾茨海默病協(xié)會(huì)國(guó)際會(huì)議(AAIC)于2019年7月14日至18日在美國(guó)加利福尼亞州洛杉磯市舉行。此外，衛(wèi)材還舉辦了一次關(guān)于臨床前AD藥物開(kāi)發(fā)的基本原理和機(jī)會(huì)的專題研討會(huì)。

1. AAIC的專題會(huì)議（BACEi試驗(yàn)結(jié)果討論：挑戰(zhàn)和機(jī)遇）

在這次會(huì)議上，各公司分別展示了自己持有的BACE抑制劑的相關(guān)信息。衛(wèi)材則全面介紹了以下非臨床研究和臨床研究的結(jié)果，以及關(guān)于Elenbecestat的臨床研究現(xiàn)狀。

• 根據(jù)非臨床研究結(jié)果，Elenbecestat在使用到可顯著降低CSF中β淀粉樣蛋白(Aβ)水平的劑量時(shí)，未顯示對(duì)樹(shù)突棘密度下降和線粒體功能損害有顯著影響，以上兩項(xiàng)皆與認(rèn)知功能衰退相關(guān)。
• 數(shù)據(jù)安全監(jiān)測(cè)委員會(huì)(DSMB)對(duì)900名接受該治療6個(gè)月或以上的患者的安全性數(shù)據(jù)進(jìn)行了包括認(rèn)知功能變化的定期審查。在最近的一次審查中，DSMB建議繼續(xù)對(duì)Elenbecestat的III期 Mission AD 1和2研究，且不做任何修改。
• 在II期臨床研究（研究202）中，患由AD導(dǎo)致的輕度認(rèn)知障礙(MCI)或由AD導(dǎo)致的輕至中度癡呆（淀粉樣蛋白病理經(jīng)正電子發(fā)射計(jì)算機(jī)斷層掃描(PET)證實(shí)）的患者在接受50mg Elenbecestat給藥后，與安慰劑組相比，18個(gè)月時(shí)淀粉樣PET顯示大腦中淀粉樣蛋白量顯著減少。
• 與安慰劑組相比，在18個(gè)月時(shí)，使用臨床癡呆評(píng)分總和量表(CDR-SB)和阿爾茨海默病綜合評(píng)分(ADCOMS)的臨床評(píng)估結(jié)果顯示，Elenbecestat 50mg劑量組的整體惡化程度較小。研究202中，Elenbecestat的耐受性可接受。
• Elenbecestat已被阿爾茨海默病臨床試驗(yàn)聯(lián)合會(huì)(ACTC, Alzheimer's Clinical Trials Consortium)選定為待評(píng)價(jià)治療方案，并將在即將進(jìn)行的針對(duì)AD一級(jí)預(yù)防（A3研究）和二級(jí)預(yù)防（A45研究）的臨床研究中進(jìn)行評(píng)價(jià)；研究篩選將于2020年開(kāi)始。

2. 衛(wèi)材發(fā)起的研討會(huì)（臨床前阿爾茨海默病的靶向治療）

在本次研討會(huì)上，學(xué)術(shù)先驅(qū)們作了一個(gè)專題介紹，包括AD的生物學(xué)定義、分子途徑和早期治療相關(guān)的問(wèn)題和展望，隨之展開(kāi)了一場(chǎng)熱烈的討論。

大腦中的Aβ積累（Aβ是AD的致因物質(zhì)）在AD記憶癥狀出現(xiàn)前的十到二十年便已開(kāi)始，因此，需要根據(jù)病理而不是臨床癥狀來(lái)進(jìn)行診斷和分類。在最新的AD分類ATN（淀粉樣蛋白、Tau、神經(jīng)退行性疾病/神經(jīng)元損傷）中，“AD是一種隨著阿爾茨海默病的一系列事件連續(xù)體而發(fā)展變化的疾病”這一概念得到了詮釋。隨著生物標(biāo)志物（血液、CSF、影像學(xué)）研究的進(jìn)展，引入了AD現(xiàn)狀（能夠確定AD分期，包括臨床前AD）這一概念。隨著此類診斷技術(shù)的發(fā)展，對(duì)AD進(jìn)行臨床前治療性干預(yù)成為可能。通過(guò)基于通路的靶向療法來(lái)減少毒性Aβ種類的產(chǎn)生，是抑制AD發(fā)病的研究方法中的一種合理途徑。此外，研討會(huì)還討論了針對(duì)今后的研究設(shè)計(jì)創(chuàng)新、聯(lián)合療法的應(yīng)用和建立精簡(jiǎn)化血基診斷法的展望。

基于在阿爾茲海默病和癡呆領(lǐng)域超過(guò)35年的藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，衛(wèi)材力求通過(guò)多維度和全面方法來(lái)實(shí)現(xiàn)癡呆的防治。衛(wèi)材致力于盡快研發(fā)出創(chuàng)新藥物，為滿足現(xiàn)存的醫(yī)療需求和提升患者及其家屬的福祉做出貢獻(xiàn)。

* Elenbecestat 由衛(wèi)材和渤健公司（總部位于美國(guó)馬薩諸塞州的劍橋市，以下簡(jiǎn)稱“渤健”）共同研發(fā)。