蘇州2019年5月20日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）宣布，公司FGFR4抑制劑BLU-554 (CS3008) 在中國(guó)實(shí)現(xiàn)首例患者給藥，此次試驗(yàn)也是該藥物正在進(jìn)行中的全球I期臨床試驗(yàn)中的一部分，針對(duì)晚期肝細(xì)胞癌患者。BLU-554是一種可口服的，強(qiáng)效高選擇性成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體-4抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“Blueprint”）研發(fā)。目前試驗(yàn)旨在評(píng)估BLU-554在晚期肝細(xì)胞癌患者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效學(xué)及初步抗腫瘤活性。

肝癌是中國(guó)最常見(jiàn)惡性腫瘤之一，其中85-90%以上約為肝細(xì)胞癌^[1]，全球約有50%的新發(fā)和死亡肝癌患者在中國(guó)^[2]。每年，中國(guó)約有37萬(wàn)新發(fā)病例。肝癌還是中國(guó)第二大腫瘤死因，2015年，32.6萬(wàn)人因此致死^[3]。在中國(guó)，大多數(shù)肝癌患者在被確診時(shí)已是疾病晚期^[4]，并且失去了手術(shù)機(jī)會(huì)。目前，針對(duì)晚期肝細(xì)胞癌治療的可選藥物十分有限，療效并不理想，因此存在開(kāi)發(fā)新藥的巨大臨床需求。

根據(jù)臨床前研究表明，大約30%的肝細(xì)胞癌患者是因FGF19- FGFR4信號(hào)通路異常而導(dǎo)致癌癥。而B(niǎo)LU-554可以以極高的特異性抑制FGFR4，治療FGF19- FGFR4信號(hào)通路異常導(dǎo)致的肝細(xì)胞癌。

2018年6月，基石藥業(yè)與Blueprint達(dá)成獨(dú)家合作，獲得了包括BLU-554在內(nèi)的三種藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化授權(quán)，Blueprint保留在其他地區(qū)開(kāi)發(fā)及商業(yè)化這三款候選藥物的權(quán)利。

基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“精準(zhǔn)治療是基石藥業(yè)的重要管線(xiàn)戰(zhàn)略之一。通過(guò)合作，公司已將包括BLU-554在內(nèi)的多款癌癥精準(zhǔn)治療候選藥物引入中國(guó)。我們會(huì)繼續(xù)深入探索BLU-554在單藥和與PD-L1聯(lián)合方面的潛力，以期給肝細(xì)胞癌患者帶來(lái)更多有效的治療。”

“BLU-554已被美國(guó)FDA授予治療肝細(xì)胞癌的孤兒藥認(rèn)證。正在進(jìn)行的全球I期數(shù)據(jù)顯示，BLU-554對(duì)FGF19- FGFR4通路異常導(dǎo)致的晚期HCC患者耐受良好并能夠帶來(lái)臨床獲益。此次啟動(dòng)的臨床試驗(yàn)為BLU-554全球I期研究的一部分，我們期望在研究中看到良好的臨床結(jié)果?！?/span>基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示。

關(guān)于BLU-554

BLU-554是一款口服的、高選擇性、不可逆的FGFR4抑制劑，由Blueprint Medicines公司開(kāi)發(fā)，可以以極高的特異性抑制FGFR4，從而避免了對(duì)FGFR1，F(xiàn)GFR2和FGFR3的作用及因此導(dǎo)致的不良反應(yīng)。Blueprint Medicines正在開(kāi)發(fā)BLU-554用于治療FGF19- FGFR4信號(hào)通路異常導(dǎo)致的肝細(xì)胞癌，預(yù)計(jì)此類(lèi)患者約占肝細(xì)胞癌患者的30%。

關(guān)于基石藥業(yè)

基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿(mǎn)足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以聯(lián)合療法為核心，建立了一條包括15種腫瘤候選藥物組成的強(qiáng)大腫瘤藥物管線(xiàn)。目前五款后期候選藥物正處于或接近關(guān)鍵性試驗(yàn)。憑借經(jīng)驗(yàn)豐富的團(tuán)隊(duì)、豐富的管線(xiàn)、強(qiáng)大的臨床開(kāi)發(fā)驅(qū)動(dòng)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過(guò)為全球癌癥患者帶來(lái)創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的領(lǐng)先中國(guó)生物制藥公司。

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前瞻性申明

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[1] 《原發(fā)性肝癌診療規(guī)范》2017年版
[2] Freddie Bray, Jacques Ferlay, Isabelle Soerjomataram, et al. Global Cancer Statistics 2018.
[3] 《2015年中國(guó)惡性腫瘤流行情況分析》
[4] Earl TM and Chapman WC. Hepatocellular carcinoma: Resection versus Transplantation. Semin Liv Dis 2013: 33(3):282-92