蘇州2019年8月13日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）8月12日宣布，BLU-667于I期注冊性試驗中完成首例中國患者給藥。BLU-667由公司合作伙伴Blueprint Medicines開發(fā)。此次試驗是正在進行的全球I期ARROW研究的一部分，旨在評估BLU-667在RET變異的晚期非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌或其他晚期實體瘤患者中的總體緩解率、緩解持續(xù)時間、藥代動力學、藥效學和安全性。

肺癌是全球發(fā)病率及病死率最高的惡性腫瘤。中國受環(huán)境污染及吸煙等因素的影響，每年約有73萬確診新發(fā)肺癌患者和61萬死亡肺癌患者¹。在所有肺癌中，約80-85%為非小細胞肺癌，而RET融合在非小細胞肺癌中的發(fā)生率約為1~2%。對于RET融合的非小細胞肺癌的一線標準治療為含鉑雙藥化療，二線治療為細胞毒藥物或免疫檢查點抑制劑的單藥治療，但療效均不理想，且患者遭受巨大的心理及生理痛苦，生活質量嚴重下降。

甲狀腺癌是最常見的內分泌惡性腫瘤，近幾年發(fā)病率顯著上升。中國甲狀腺癌每年的新發(fā)病例約有9萬例，死亡病例約有6800例¹。甲狀腺髓樣癌約占甲狀腺癌的2-5%，幾乎所有遺傳性和約50%的散發(fā)性甲狀腺髓樣癌患者均伴有RET基因突變²。中國甲狀腺髓樣癌患者目前尚無有效的獲批標準治療方案。

BLU-667是一種口服、強效、高選擇性的RET抑制劑。2018年6月，基石藥業(yè)自Blueprint Medicines獲得了包括BLU-667在內的三種藥物在中國大陸、香港、澳門和臺灣的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權，Blueprint Medicines保留這三款藥物在世界其他地區(qū)的權利。

2019年6月，Blueprint Medicines發(fā)布了ARROW研究的最新數(shù)據(jù)。無論何種RET突變腫瘤類型，BLU-667均顯示持續(xù)的抗腫瘤活性，且耐受性良好。截止至2019年4月28日的數(shù)據(jù)顯示：

• 在35名可進行療效評估的經含鉑化療的非小細胞肺癌患者中，BLU-667的客觀緩解率（ORR）為60%（1例完全緩解和20例部分緩解[PR]；所有緩解均得到確認），疾病控制率（DCR）達到了100%³。
• 在16名可進行療效評估的經卡博替尼或凡德他尼治療的甲狀腺髓樣癌患者中，ORR達到了63%（9例確認的PR、1例PR仍在確認），DCR達到了94%⁴。
• RET融合的非小細胞肺癌和RET突變的甲狀腺髓樣癌患者，均接受了400 mg每天一次的起始劑量，這也是II期試驗的推薦劑量。在所有患者中，BLU-667具有良好的耐受性，研究者報告的大多數(shù)不良事件（AEs）為1級或2級。

基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“肺癌無論發(fā)病率還是死亡率，在中國都高居榜首。BLU-667是一款極具潛力的精準治療藥物，可以彌補中國RET融合非小細胞肺癌及其他RET變異腫瘤的現(xiàn)存治療空白。很高興通過我們的不懈努力，成功實現(xiàn)了這項全球注冊性試驗在中國的第一例患者給藥。”

“針對不同基因型的癌癥，精準治療藥物如BLU-667可能極為有效且能夠帶來顯著的臨床獲益。ARROW全球試驗目前為止的數(shù)據(jù)令人鼓舞。我們有信心憑借公司的執(zhí)行力，高速高效地推進這一試驗在中國的開展，使中國的RET變異腫瘤患者可以盡早從中受益?！被帢I(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示。

1. Chen W, et al. Cancer statistics in China, 2015. CA Cancer J Clin 2016; 66(2): 115-32.
2. Priya SR, et al. Targeted Therapy for Medullary Thyroid Cancer: A Review. Front Oncol. 2017 Oct 6;7:238.
3. Justin F. Gainor, et al. Clinical activity and tolerability of BLU-667, a highly potent and selective RET inhibitor, in patients (pts) with advanced RET-fusion+ non-small cell lung cancer (NSCLC). 2019 ASCO Abstract 9008.
4. Matthew H. Taylor, et al. Activity and tolerability of BLU-667, a highly potent and selective RET inhibitor, in patients with advanced RET-altered thyroid cancers. 2019 ASCO Abstract 6018.