上海 2025年5月16日 /美通社/ -- 2025年5月16日,國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)正式授予勃林格殷格翰在研口服選擇性磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制劑nerandomilast優(yōu)先審評審批資格,其擬定適應癥為用于治療成人進展性肺纖維化(PPF)。此前,nerandomilast治療成人特發(fā)性肺纖維化(IPF)適應癥亦被納入優(yōu)先審評,且公司已在華遞交IPF及PPF的上市申請。
優(yōu)先審評是國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)為鼓勵研究和創(chuàng)制新藥,滿足臨床用藥需求,加快創(chuàng)新藥品審評速度而設置。Nerandomilast再次被納入優(yōu)先審評,將進一步加速該創(chuàng)新藥物惠及中國肺纖維化患者。
肺纖維化是一種慢性肺部疾病,其特點是肺組織逐漸被瘢痕組織所替代,肺部失去正常得彈性和功能,導致肺功能不可逆下降,嚴重影響患者生活質量,甚至危及生命。肺纖維化根據(jù)其病因與特性的不同可以劃分為特發(fā)性肺纖維化(IPF)和進展性肺纖維化(PPF)。其中PPF不局限于特定基礎疾病,尤其值得關注的是,類風濕關節(jié)炎、系統(tǒng)性硬化癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病累及肺部后,可能發(fā)展為PPF,表現(xiàn)為進行性的呼吸道癥狀惡化、肺功能下降和早期死亡[1],[2]。目前,PPF的治療手段十分有限,患者的生存時間和生存質量亟待提高。
Nerandomilast是一款在研的口服選擇性磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制劑,目前正在開展FIBRONEER?全球研發(fā)項目,其中針對PPF治療的III期臨床試驗FIBRONEER?-ILD[3]概要結果顯示:與安慰劑相比,接受在研化合物nerandomilast治療的第52周,患者的用力肺活量(FVC, mL)較基線的絕對變化達到主要終點。試驗的療效和安全性完整數(shù)據(jù)將于今年二季度公布。
勃林格殷格翰大中華區(qū)研發(fā)和醫(yī)學負責人張維博士表示:"肺纖維化是一種嚴重影響患者生命健康和生活質量的疾病,作為肺纖維化領域的領導者,勃林格長期深耕這一領域,持續(xù)為患者開發(fā)突破性的藥物。Nerandomilast用于治療IPF和PPF的臨床試驗均取得了積極結果,展現(xiàn)出其在肺纖維化治療領域的巨大潛力。這一次,該創(chuàng)新藥物又獲得國家藥品監(jiān)管部門優(yōu)先審評資格,進一步印證了其臨床價值和臨床需求的迫切性。接下來,我們將全力推進該創(chuàng)新藥物在華獲批上市的進程,讓中國肺纖維化患者早日從這一創(chuàng)新療法中獲益。"
關于進展性肺纖維化( PPF)
間質性肺疾病(ILD)是一組以肺間質炎癥和纖維化為主要表現(xiàn)的異質性疾病,包括200多種可導致肺纖維化的肺部疾病[4]。其中特發(fā)性肺纖維化(IPF)是代表性的肺纖維化ILD。除IPF以外的其他間質性肺疾病中,進展性肺纖維化(PPF)的定義為呼吸癥狀加重、生理監(jiān)測中可觀察到疾病惡化,以及影像學檢查結果所證實的疾病進展。[5]
關于 nerandomilast[2]
Nerandomilast是一款在研的口服磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制劑,正被開發(fā)作為特發(fā)性肺纖維化(IPF)和進展性肺纖維化(PPF)的潛在治療藥物[6]。Nerandomilast于2022年2月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的特發(fā)性肺纖維化(IPF)突破性療法認定[7]。2025年,nerandomilast IPF適應癥上市申請先后被FDA及中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)納入優(yōu)先審評審批程序;此外,其PPF適應癥還獲得FDA突破性療法認定。
[1] Cottin V, et al.Front Med (Lausanne). 2022 Feb 1;9799912. |
[2] Podolanczuk AJ, et al. Eur Respir J. 2023 Apr 20;61(4):2200957. |
[3] Boehringer Ingelheim (2024) A Study to Find Out Whether BI 1015550 Improves Lung Function in People With Progressive Fibrosing Interstitial Lung Diseases (PF-ILDs). Accessed January 2025. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321082?tab=results. |
[4] Other Types of Pulmonary Fibrosis. Pulmonary Fibrosis Foundation. https://www.pulmonaryfibrosis.org/understanding-pff/types-of-pulmonary-fibrosis/other-types-of-pulmonary-fibrosis. [Accessed May 2022]. |
[5] Cottin, V. et al. (2023) Criteria for Progressive Pulmonary Fibrosis: Getting the Horse Ready for the Cart. In: Am J Respir Crit Care Med 2023; 207(1):11-13 |
[6] Boehringer Ingelheim (2022) FDA Grants BI 1015550 Breakthrough Therapy Designation for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Accessed August 2024. Available at: https://www.boehringer-ingelheim.com/us/human-health/lung-diseases/pulmonary-fibrosis/fda-grants-bi-1015550-breakthrough-therapy. |
[7] Boehringer Ingelheim (2022) FDA Grants BI 1015550 Breakthrough Therapy Designation for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Accessed August 2024. Available at: https://www.boehringer-ingelheim.com/us/human-health/lung-diseases/pulmonary-fibrosis/fda-grants-bi-1015550-breakthrough-therapy. |
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