- 在藥明生物領先的一體化技術平臺的賦能下，注射用維拉苷酶β成功實現(xiàn)從概念到商業(yè)化生產
- 注射用維拉苷酶β作為中國首個，也是目前唯一本土自主開發(fā)的戈謝病酶替代療法藥物，標志著北海康成和藥明生物在共同促進中國罕見病藥物創(chuàng)新研發(fā)領域取得重要突破
- 注射用維拉苷酶β是中國首個通過生物制品分段生產檢查的創(chuàng)新生物藥
無錫和上海 2025年5月16日 /美通社/ -- 全球領先的合同研究、開發(fā)和生產（CRDMO）服務公司藥明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝賀合作伙伴北海康成創(chuàng)新罕見病治療產品注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，用于治療12歲及以上青少年和成人I型和III型戈謝病患者。這是中國首個也是目前唯一的本土自主開發(fā)的戈謝病酶替代療法藥物。
戈謝病是一種罕見的遺傳性溶酶體貯積癥，患者臨床表現(xiàn)包括肝脾腫大、貧血、骨痛和神經系統(tǒng)病變，嚴重時甚至可能因并發(fā)癥危及生命。重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 作為戈謝病的標準治療方案，經過30年的臨床應用，在改善患者的主要非神經系統(tǒng)癥狀以及提高生活質量方面具有顯著療效。據統(tǒng)計，全球平均每10萬人中戈謝病患病人數為0.7~1.75。目前，戈謝病已被納入中國《第一批罕見病目錄》。
注射用維拉苷酶β是北海康成與藥明生物在罕見病領域的首個合作項目，并在藥明生物領先的一體化技術平臺的賦能下成功實現(xiàn)從概念到商業(yè)化。該項目采用創(chuàng)新技術構建了高表達細胞株，并通過藥明生物超高效連續(xù)生物工藝平臺WuXiUP?實現(xiàn)了產量與質量的雙重提升，綜合產量提升超過110倍，酶比活性提升超過50%，為戈謝病患者用藥的可及性提供了保障。同時，藥明生物還針對酶類藥物特有的檢測方法挑戰(zhàn)，開發(fā)了用于商業(yè)化產品放行和穩(wěn)定性測試的細胞活性檢測方法，有效保證了產品的質量控制。此外，注射用維拉苷酶β也是中國首個通過生物制品分段生產檢查的創(chuàng)新生物藥。
藥明生物首席執(zhí)行官陳智勝博士表示："我們非常榮幸賦能北海康成實現(xiàn)注射用維拉苷酶β獲批上市的關鍵里程碑，這也是中國罕見病藥物創(chuàng)新的重要突破。罕見病藥物研發(fā)之路漫長而艱辛，從實驗室的早期發(fā)現(xiàn)到最終惠及患者，需要克服無數技術難關和挑戰(zhàn)。該產品成功實現(xiàn)從概念到商業(yè)化生產，既是北海康成十年如一日深耕罕見病領域的堅守見證，也是藥明生物一體化技術平臺和CRDMO商業(yè)模式的成功實踐。雙方在解決罕見病患者未滿足臨床需求方面的同頻共振，成就了中國首個本土自主開發(fā)的戈謝病酶替代療法藥物。我們期待賦能更多全球合作伙伴加速研發(fā)高質量罕見病治療藥物，推動罕見病藥物創(chuàng)新，惠及更多罕見病患者。"
北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："酶替代療法是北海康成全球管線布局中非常重要的一部分，注射用維拉苷酶β在中國的獲批具有里程碑意義。未來，注射用維拉苷酶β利用平臺化技術將大大降低開發(fā)成本，讓患者用得上、用得起安全、有效的國產酶替代藥物。該產品也是北海康成與藥明生物在罕見病領域的首個合作項目，在此我們感謝包括藥明生物在內的賦能研制和生產這一產品的合作伙伴。這不僅是繼海芮思和邁芮倍之后北海康成上市的第三個罕見病治療藥物，也是即將進入商業(yè)化的首個自主研發(fā)產品。未來我們將持續(xù)深耕罕見病藥物的本土化研發(fā)、生產、上市和可及，為中國患者帶來創(chuàng)新的治療方案。"
自成立以來，藥明生物一直致力于賦能全球創(chuàng)新生物技術公司，加速罕見病治療藥物的上市進程，造福全球罕見病患者。截至2024年底，藥明生物平臺已支持21個罕見病相關項目。此外，公司還通過一系列公益活動促進公眾對罕見疾病的認知，關懷罕見病患者群體。藥明生物在全球各地發(fā)起了"Run for Health"企業(yè)社會責任活動，旨在提升社會對罕見病群體的關注與支持，活動參與總人數超過2500人。公司還在中國設立了"罕見病學生教育支持專項計劃"，為受罕見病影響的學生提供獎學金。該計劃已實施四年，為逾百名學生提供獎學金及教育禮品包，支持他們的學業(yè)發(fā)展。
關于注射用維拉苷酶β
注射用維拉苷酶β是國內首個本土自主研發(fā)并即將進入臨床應用的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法。大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。維拉苷酶β通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。
維拉苷酶β的關鍵性臨床試驗于2024年8月取得積極頂線數據，是一項隨機、雙盲、劑量比較研究，旨在評估靜脈滴注維拉苷酶β每2周一次在初治戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動力學，并設有開放標簽的擴展期。結果表明，該研究在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）都成功達到了其主要療效終點，即治療9個月后受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。該研究方案主要終點的設定已獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)認可。
關于戈謝病（ GD ）
戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位于1q22號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產期致死型、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現(xiàn)神經系統(tǒng)癥狀。30年以來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實世界數據表明，患者的主要非神經系統(tǒng)癥狀和體征以及生活質量得到了顯著改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。目前，戈謝病已被納入國家《第一批罕見病目錄》。
關于藥明生物
藥明生物（股票代碼：2269.HK）是一家全球領先的合同研究、開發(fā)和生產（CRDMO）公司。公司通過開放式、一體化生物制藥能力和技術賦能平臺，提供全方位的端到端服務，幫助合作伙伴發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及生產生物藥，實現(xiàn)從概念到商業(yè)化生產的全過程，加速全球生物藥研發(fā)進程，降低研發(fā)成本，造福病患。
藥明生物在中國、美國、愛爾蘭、德國和新加坡?lián)碛谐^12000名員工。通過藥明生物的專業(yè)服務團隊，以及先進技術和精深洞見，公司為客戶提供高效經濟的生物藥解決方案。截至2024年12月底，藥明生物幫助客戶研發(fā)和生產的綜合項目高達817個，其中包括21個商業(yè)化生產項目（不包括新冠項目）。
藥明生物以可持續(xù)發(fā)展為長期業(yè)務增長的基石。公司持續(xù)推動綠色創(chuàng)新技術，為全球合作伙伴提供先進的端到端綠色CRDMO解決方案，同時在ESG方面不斷取得卓越成就。秉承創(chuàng)造共享價值的理念，公司攜手利益相關方構建可持續(xù)發(fā)展生態(tài)，通過負責任運營模式推動社會價值與生態(tài)效益雙提升，實現(xiàn)全價值鏈的協(xié)同賦能。更多信息，請訪問：www.wuxibiologics.com
關于北海康成
北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有10個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括2種已獲批上市產品和8個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病， 比如亨特綜合征（黏多糖貯積癥II型）和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病。
北海康成的新一代基因技術研發(fā)中心實驗室正在開發(fā)針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、華盛頓大學醫(yī)學部和Scriptr Global 等。
如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：http://www.canbridgepharma.com/。
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