上海2021年9月6日 /美通社/ -- 歌禮制藥有限公司（香港聯(lián)交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊制藥有限公司今日宣布，ASC42治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）患者的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局受理。

ASC42是一款由公司完全自主研發(fā)、有望成為同類(lèi)最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類(lèi)FXR激動(dòng)劑。2021年6月16日，甘萊宣布ASC42在美國(guó) I 期臨床試驗(yàn)中取得良好的安全性和藥效學(xué)生物標(biāo)志物頂線數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過(guò)程中，未觀察到瘙癢癥狀且FXR靶向激活的生物標(biāo)志物成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子19（FGF19）在給藥第14天時(shí)的增幅高達(dá)1632%。

根據(jù)《原發(fā)性膽汁性膽管炎診療規(guī)范（2021）》^[1]，PBC是一種慢性進(jìn)展性自身免疫性膽汁淤積性疾病，常發(fā)展為肝纖維化及肝硬化，直至需進(jìn)行肝移植或?qū)е滤劳觥?010年P(guān)BC 流行病學(xué)研究顯示，PBC的中國(guó)患病率為49.2/10萬(wàn)人，在40歲以上的女性人群中患病率高達(dá)155.8/10萬(wàn)人，由此推算中國(guó)的PBC患病總?cè)藬?shù)為65.6萬(wàn)，其中40 歲以上女性的患病人數(shù)為44萬(wàn)。熊去氧膽酸（UDCA）是中國(guó)唯一批準(zhǔn)的具有延緩疾病進(jìn)展作用的藥物。然而，約40%的PBC患者對(duì)UDCA應(yīng)答不足或不耐受。因此，研發(fā)用于治療PBC患者的新藥如ASC42，存在高度未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。

因此，PBC治療領(lǐng)域存在高度未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求，亟待研發(fā)如ASC42等用于治療PBC患者的新藥。

關(guān)于歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動(dòng)型生物科技公司。歌禮致力于脂肪性肝炎、腫瘤（脂質(zhì)代謝與口服檢查點(diǎn)抑制劑）、病毒性疾病等領(lǐng)域創(chuàng)新藥的研發(fā)和商業(yè)化，以解決國(guó)內(nèi)外患者臨床需求。在具備深厚專(zhuān)業(yè)知識(shí)及優(yōu)秀過(guò)往成就的管理團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)下，歌禮已發(fā)展成為一體化平臺(tái)型公司，涵蓋了從新藥發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)直到生產(chǎn)和商業(yè)化的完整價(jià)值鏈。歌禮擁有三個(gè)商業(yè)化產(chǎn)品和強(qiáng)健且聚焦創(chuàng)新的研發(fā)管線：

1、非酒精性脂肪性肝炎：歌禮制藥有限公司旗下全資子公司甘萊制藥專(zhuān)注于非酒精性脂肪性肝炎領(lǐng)域創(chuàng)新藥的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。甘萊制藥有三款分別針對(duì)脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素受體ß（THR-ß）及法尼醇X受體（FXR）的處于臨床階段的候選藥物及三種固定劑量復(fù)方制劑。2、腫瘤（脂質(zhì)代謝與口服檢查點(diǎn)抑制劑）：專(zhuān)注于在腫瘤脂質(zhì)代謝中起關(guān)鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代檢查點(diǎn)抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。3、病毒性疾病：(i) 乙肝：歌禮專(zhuān)注于乙肝功能性治愈創(chuàng)新藥物的研發(fā)。探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣®為基石藥物，與其他靶點(diǎn)藥物聯(lián)合的治療方案，有望為乙肝功能性治愈帶來(lái)重大突破。(ii) 丙肝：歌禮成功研發(fā)上市兩個(gè)1類(lèi)新藥戈諾衛(wèi)®和新力萊®，組成全口服丙肝治療方案。(iii)艾滋?。篈SC22是一種免疫療法，用于艾滋病特異性免疫重建，最終實(shí)現(xiàn)艾滋病感染者的功能性治愈。欲了解更多信息，請(qǐng)登錄網(wǎng)站：www.ascletis.com。

 [1] 資料來(lái)源：中華內(nèi)科雜志, 2021,60(8): 709-715. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360.