上海和蘇州2021年1月18日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰和蘇州克睿基因生物科技有限公司（以下簡稱克睿基因）今天宣布了一項合作，將通過克睿基因?qū)Ｓ械腣ELPTM平臺開發(fā)新型腺相關病毒（AAV）載體，用于下一代基因治療。這項新的合作將勃林格殷格翰在疾病機制研究和基因療法開發(fā)方面的經(jīng)驗與克睿基因在病毒庫構(gòu)建和高效體內(nèi)AAV篩選方面的專長相結(jié)合，從而為患者提供潛在的更為安全高效的新型AAV血清型。
現(xiàn)有的AAV血清型的臨床應用受到其某些特征的限制，例如低的轉(zhuǎn)導效率和組織特異性以及高的免疫原性。因此，尋找新的AAV血清型以克服這些挑戰(zhàn)對于大多數(shù)基于AAV的基因治療至關重要。
與其他傳統(tǒng)的載體工程技術相比，克睿基因?qū)Ｓ械腣ELPTM平臺有幾個關鍵的方法創(chuàng)新，其中包括構(gòu)建具有高多樣性和有效比率的質(zhì)粒庫的綜合策略。優(yōu)化的AAV生產(chǎn)方案可確保基因組和衣殼配對的高正確率和世界一流的病毒庫生產(chǎn)能力。同時生理相關的動物模型能保證AAV載體篩選和驗證的質(zhì)量。通過這一系列技術上的創(chuàng)新和優(yōu)化，VELPTM平臺使尋找 “正確的”AAV載體的過程大大縮短。
勃林格殷格翰大中華區(qū)外部創(chuàng)新合作中心負責人張巍怡博士表示：“勃林格殷格翰致力于開發(fā)下一代具有突破性的醫(yī)學療法，基因療法是公司跨邊界研究團隊正在探索的重點領域之一。先進的VELPTM技術平臺可以為提高新型AAV篩查效率提供有效的解決方案，并有助于進一步擴大我們在基因療法開發(fā)領域的工作。我們很高興與克睿基因攜手合作，我們相信能夠共同改善下一代基因療法。”
克睿基因首席運營官李秋實博士表示：“這是全球制藥公司首次與中國生物技術公司在AAV載體工程的前沿領域進行合作。感謝勃林格殷格翰對我們VELPTM平臺的認可，新型AAV載體擴大了治療范圍，是發(fā)揮基因治療潛力的關鍵，這也是克睿基因的創(chuàng)新重點。 我們相信，與有遠見的合作伙伴如勃林格殷格翰一起開發(fā)下一代基因療法，可以使更多患者的生活質(zhì)量得到改善。”
與克睿基因的合作由勃林格殷格翰中國外部創(chuàng)新合作中心發(fā)起。該中心由跨邊界研究、業(yè)務拓展及許可和風險投資三個業(yè)務單元組成，致力于成為中國生物醫(yī)藥行業(yè)的首選合作伙伴，并將更多來自中國的創(chuàng)新合作項目帶入勃林格殷格翰全球研發(fā)管線，從而最終惠及更多患者。到目前為止，勃林格殷格翰中國外部創(chuàng)新中心已與多個中國知名科研機構(gòu)和生物技術公司建立了合作伙伴關系。
