東京2020年10月7日 /美通社/ -- 衛(wèi)材株式會社（總部：東京，CEO：內藤晴夫，“衛(wèi)材”）宣布，其英國子公司提交的關于其獨家研發(fā)的抗癲癇藥物（AED）Fycompa®（通用名：吡侖帕奈）兒科適應癥的許可證擴展申請，已獲得歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）的肯定意見。CHMP的肯定意見是，通過將經(jīng)批準的年齡范圍從12歲及以上擴展到4歲及以上，以及將原發(fā)性全面性強直-陣攣發(fā)作（PGTCS）的年齡范圍從12歲及以上擴展到7歲及以上，擴展Fycompa的使用范圍，作為部分性癲癇發(fā)作（POS）（伴或不伴繼發(fā)性全面性發(fā)作）的輔助治療藥物。

該申請（于2019年2月遞交EMA）基于全球范圍內進行的III期（研究311）和II期（研究232）臨床研究的結果。這些研究評估Fycompa作為POS或PGTCS兒科患者的輔助治療藥物。研究311評估Fycompa作為輔助治療藥物給藥時用于4歲至12歲以下POS或PGTCS控制不當?shù)膬嚎苹颊叩陌踩浴⒛褪苄院捅┞?療效關系。研究232評估Fycompa作為輔助治療藥物用于兒科癲癇患者（2歲至12歲以下）的藥代動力學、療效和長期安全性。

Fycompa是由衛(wèi)材獨家研發(fā)的一種新型抗癲癇藥物。癲癇發(fā)作是由神經(jīng)遞質谷氨酸介導的。該藥是一種高選擇性、非競爭性的 AMPA 型受體拮抗劑，可通過靶向突觸后細胞膜上的AMPA受體處的谷氨酸活性，減少與癲癇發(fā)作相關的神經(jīng)元的過度興奮。在日本，F(xiàn)ycompa適用于4歲及以上癲癇部分性發(fā)作(伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作)患者的單藥治療和輔助治療。及作為12歲及以上癲癇患者的原發(fā)性全面強直陣攣發(fā)作性癲癇的輔助治療。此外，在美國，F(xiàn)ycompa也適用于4歲及以上癲癇部分性發(fā)作(伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作)患者的單藥治療和輔助治療。及作為12歲及以上癲癇患者的原發(fā)性全面強直陣攣發(fā)作性癲癇的輔助治療。

衛(wèi)材認為包括癲癇在內的神經(jīng)學是一個重點治療領域。隨著Fycompa在歐洲的上市，衛(wèi)材致力于讓世界各地更多癲癇患者實現(xiàn)“零發(fā)作”的目標。衛(wèi)材致力于滿足癲癇患者及其家人的各種需求，并為其提供更多福利。

[編者注]

1. 關于Fycompa（通用名：吡侖帕奈）

Fycompa是由衛(wèi)材獨家研發(fā)的一種新型抗癲癇藥物。癲癇發(fā)作是由神經(jīng)遞質谷氨酸介導的，該藥物是一種高選擇性、非競爭性的AMPA受體拮抗劑，通過靶向突觸后膜上AMPA受體處的谷氨酸鹽活性，減少與癲癇發(fā)作相關的神經(jīng)元的過度興奮。Fycompa制劑現(xiàn)已上市銷售，每日一次，睡前口服。日本已批準片劑和細顆粒制劑。該藥的口服混懸劑和片劑已在美國和歐洲獲得批準。

目前，F(xiàn)ycompa已在70多個國家和地區(qū)，包括日本、美國、中國、以及歐洲和亞洲的其他國家，作為12歲及以上癲癇患者的部分性癲癇發(fā)作(伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作)的輔助治療。此外，F(xiàn)ycompa已被美國、日本、歐洲和亞洲等65多個國家批準作為12歲及以上癲癇患者的原發(fā)性全面強直陣攣發(fā)作性癲癇的輔助治療。在日本和美國，F(xiàn)ycompa獲批用于單藥治療和輔助治療4歲及以上癲癇患者的部分性癲癇發(fā)作（伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作）。迄今為止，F(xiàn)ycompa已被廣泛應用于治療全球超過300，000名患者（所有適應癥合計）。衛(wèi)材正在全球范圍內進行一項III期臨床研究（研究338），意在將該藥用于治療與林-戈（Lennox-Gastaut）綜合征相關的癲癇發(fā)作。此外，衛(wèi)材注射制劑的開發(fā)也在進行中。

2. 關于研究 311¹

研究311是一項全球性（美國、歐洲、日本、韓國）開放性III期臨床研究，評估Fycompa口服混懸液作為輔助治療藥物給藥時用于180名4歲至12歲以下部分性癲癇發(fā)作或原發(fā)性全身強直陣攣發(fā)作控制不當?shù)膬和d癇患者的安全性、耐受性和暴露療效關系。這項研究包含一個治療期（包括長達11周的滴定期和長達12周的維持期）以及一個延長期。在這項研究中，每日睡前口服一次2~16mg Fycompa。主要終點是安全性和耐受性。療效與對12歲及以上患者觀察到的相似。在這項研究中觀察到的最常見的不良事件（發(fā)生率為10%或更高）是嗜睡、鼻咽炎、發(fā)熱、嘔吐、頭暈、流行性感冒、以及易怒，這與迄今為止Fycompa的安全特性一致。

3. 關于研究 232²

研究232是一項全球性（美國、歐洲）多中心、開放標簽臨床研究，具有一個延長期，旨在評估63名兒科癲癇患者（2歲至12歲以下）。該研究評估與其他AED同時服用的Fycompa口服混懸液的藥代動力學、安全性、耐受性和療效。每日給藥一次Fycompa的滴定劑量范圍為0.015mg/kg~0.18mg/kg，并且經(jīng)過11周的治療和一個延長期（41周）后，確認長期安全性。在研究232中觀察到的不良事件（Fycompa組≥10%）為發(fā)熱、疲勞、嘔吐、易怒、嗜睡、頭暈、上呼吸道感染。

4. 關于癲癇

癲癇按癲癇發(fā)作類型大致進行分類，部分發(fā)作性癲癇發(fā)作約占癲癇病例的60%，全身性癲癇發(fā)作約占40%。在部分發(fā)作性癲癇發(fā)作中，異常的電干擾發(fā)生在腦的有限區(qū)域，并且可能隨后擴散到整個腦，從而成為全身性癲癇發(fā)作（稱為繼發(fā)性全身性癲癇發(fā)作）。在全身性癲癇發(fā)作中，異常的電干擾發(fā)生在整個腦，隨后可能出現(xiàn)意識喪失或全身出現(xiàn)身體癥狀。

癲癇在日本影響大約100萬人、在美國影響340萬人、在歐洲影響600萬人、在中國影響900萬人、在全世界影響大約6000萬人。

由于約30%的癲癇患者無法使用現(xiàn)有的AEDs3 控制癲癇發(fā)作，這是一種未充分滿足醫(yī)療需求的疾病。雖然任何年齡的人都會發(fā)作，但18歲及以下的人和老年人最常發(fā)作。由于兒科癲癇的病因和臨床癥狀不統(tǒng)一，并且預后范圍可能從非常積極的病例到頑固的病例，需要特別考慮對每名患者的治療。