慢粒是骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，占所有白血病的15%。中國幾個地區(qū)的流行病學(xué)調(diào)查顯示，慢粒年發(fā)病率為0.39-0.55/10萬，與西方國家相比，中國CML患者更為年輕化，中位發(fā)病年齡為45-50歲。^[1]

雖然部分慢粒患者通過造血干細胞移植可以達到治愈，但供者干細胞來源等因素限制了廣泛應(yīng)用。而傳統(tǒng)化療等治療雖可使大多數(shù)慢粒患者血象及異常體征得到控制，但中位生存期（40個月左右）并未延長，“治不治、三年半”非常準(zhǔn)確地詮釋出當(dāng)時患者的生存狀態(tài)。

“但這并未阻止醫(yī)學(xué)工作者對慢粒治療方式的探索。直到2001年，分子靶向藥物第一代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）伊馬替尼作為一線治療藥物使慢粒患者的整體生存率顯著提高，10年生存率達到了85%-90%。曾經(jīng)慢粒是不治之癥，如今對于大多數(shù)患者而言，它已經(jīng)從一種致命疾病轉(zhuǎn)變?yōu)橐环N慢性疾病。^[2] ”王建祥教授感慨到。

治療目標(biāo)：從長期生存變遷為停藥治愈

雖然目前TKI將絕大多數(shù)慢粒轉(zhuǎn)變?yōu)椤奥圆　保颊呷孕栝L期或終生服藥。隨著慢粒得到有效的控制及患者總生存的延長，有越來越多的患者渴望更高的生活質(zhì)量，“停藥治愈”已成為他們更高的追求目標(biāo)。

王建祥教授表示：“隨著慢粒治療新藥的不斷涌現(xiàn)，治療效果的不斷升級，國內(nèi)外有越來越多的醫(yī)學(xué)實踐證實，TKI治療獲得深度分子學(xué)反應(yīng)持續(xù)超過2年的患者中，約有一半的患者，在規(guī)律、嚴密的隨訪監(jiān)測條件下，可獲得長期的無治療緩解（TFR），實現(xiàn)臨床治愈。”

尤其是用于慢粒一線治療的第二代TKI尼洛替尼，使絕大多數(shù)慢粒患者能快速獲得深度分子學(xué)緩解，邁入“停藥門檻”，生存期接近正常人，這意味著慢粒患者期盼已久的“停藥治愈”指日可待。

王建祥教授指出，以往臨床著重關(guān)注如何延長慢粒患者的總生存期，隨著疾病治療目標(biāo)向“無治療緩解”的變遷，也將引領(lǐng)腫瘤治療的新觀念，向著更高的“臨床治愈”探尋。未來，如何規(guī)范管理慢粒患者，提高治療依從性，爭取讓更多的慢粒患者邁入停藥“門檻”，是我們努力的新方向。

患者管理：或?qū)⒓{入國家慢病管理范疇

雖然通過規(guī)范治療，多半慢粒患者或?qū)崿F(xiàn)“停藥治愈”，但在患者管理上，仍需嚴格按標(biāo)準(zhǔn)和要求進行。王建祥教授提醒，尤其是患者不可擅自“停藥”。只有在有經(jīng)驗的醫(yī)師指導(dǎo)、評估和嚴密分子學(xué)監(jiān)測下，通過規(guī)范的治療、監(jiān)測并滿足一定條件的患者，才有可能進入無治療緩解階段，且停藥后仍需定期進行嚴格的分子監(jiān)測，一旦喪失主要分子學(xué)反應(yīng)，必須立刻重新用藥治療。

此外，“隨著慢粒停藥治療和監(jiān)測水平的提高，也會帶來疾病管理模式的改變。”王建祥教授強調(diào)，目前慢粒正逐漸的向可控、可治的‘慢性病’轉(zhuǎn)變，未來的慢粒管理很可能會納入國家慢病管理的范疇，實現(xiàn)專家診療與社區(qū)基層醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)相結(jié)合的模式，讓社區(qū)更多地承擔(dān)隨訪、監(jiān)測以及患者教育等工作，節(jié)約醫(yī)療資源的同時，讓患者能得到更便捷的醫(yī)療服務(wù)。”

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