北京2020年2月12日 /美通社/ -- 輝瑞公司今日宣布，全球首個轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑口服制劑維達(dá)全（氯苯唑酸葡胺軟膠囊，Vyndaqel，20mg）于2月5日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTR-PN）I期癥狀性成人患者，以延緩其周圍神經(jīng)功能損害。輝瑞生物制藥集團(tuán)中國區(qū)總裁Andreas Penk表示：“輝瑞一直以‘為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新’為目標(biāo)，輝瑞罕見病新藥維達(dá)全 在中國的獲批上市，將填補(bǔ)此前我國在轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTR-PN）I期癥狀性成人患者治療領(lǐng)域無有效藥物的空白，積極助力臨床醫(yī)生為該類罕見病患者帶來有效治療方案。”

ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經(jīng)退行性疾病

ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經(jīng)退行性疾病，其發(fā)病原理是由于轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）四聚體不穩(wěn)定導(dǎo)致單體異常折疊，形成了淀粉樣物質(zhì)沉積。該病是一種累及多系統(tǒng)的疾病，主要表現(xiàn)為對稱性由肢體遠(yuǎn)端向近端進(jìn)展的神經(jīng)功能障礙，可累及運(yùn)動、感覺及自主神經(jīng)，并可伴有心臟、腎臟、眼部等其他臟器受損。ATTR-PN為成年患者發(fā)病，約在起病后10年左右，逐漸進(jìn)展至終末期。^[1]目前我國不同地區(qū)在神經(jīng)內(nèi)科、眼科和心內(nèi)科已陸續(xù)報道該病^[2]。由于ATTR-PN的臨床特點(diǎn)易與其他臨床常見疾病相混淆，加之病例罕見令臨床醫(yī)生對其缺乏認(rèn)識，獲得病理和基因診斷的機(jī)會也有限，導(dǎo)致該病的診斷延誤。

輝瑞創(chuàng)新藥助力中國ATTR-PN患者治療

在維達(dá)全出現(xiàn)以前，國際上沒有獲批治療ATTR-PN的藥物，可用的治療方案僅僅為對癥治療，患者的預(yù)后并不理想。維達(dá)全填補(bǔ)了這一空白，提升了患者對疾病治療的信心。

輝瑞生物制藥集團(tuán)中國區(qū)總裁Andreas Penk表示：“輝瑞愿意在中國罕見病領(lǐng)域，不斷開拓發(fā)展，滿足更多中國患者尚未滿足的需求。此次維達(dá)全的獲批，將為這些身患罕見的致死性疾病卻無獲批藥物可供治療的ATTR-PN 患者提供了全新的治療方案。未來，輝瑞也將繼續(xù)不斷的把創(chuàng)新藥物引入中國，讓更多的罕見病患者能夠得到更好的治療。” 

維達(dá)全于2011年首次在歐盟獲得批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變多發(fā)神經(jīng)病（ATTR-PN），用于早期癥狀性多發(fā)神經(jīng)病的成年患者以延緩周圍神經(jīng)損傷。目前維達(dá)全已在英國、德國、法國、日本、韓國、巴西、墨西哥、阿根廷和俄羅斯等超過45個國家和地區(qū)獲批治療ATTR-PN。

參考文獻(xiàn)：