韓國(guó)龍仁2019年4月8日 /美通社/ -- Clinigen K.K. 和 GC Pharma（原為 Green Cross Corporation）(KRX: 006280) 今天宣布簽署 Hunterase (Idursulfase-beta) ICV（以下簡(jiǎn)稱“Hunterase”）向日本技術(shù)輸出協(xié)議。Hunterase 是一種用于治療亨特綜合征的重組人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶 (IDS) 酶替代療法。靜脈注射是治療亨特綜合征的給藥方法之一，但以臨床上合理的用量不足以穿透血腦屏障。由 GC Pharma 開發(fā)的 Hunterase 通過(guò)側(cè)腦室給藥 (ICV) 直接將藥物遞送至腦室，再直達(dá)腦部和中樞神經(jīng)系統(tǒng)的細(xì)胞。Hunterase 有望幫助危重患者改善生活質(zhì)量，滿足他們的一大需求，而這是靠靜脈注射無(wú)法做到的。日本國(guó)立成育醫(yī)療研究中心 (National Center for Child Health and Development) 的 Torayuki Okuyama 教授作為研究者發(fā)起了一項(xiàng)試驗(yàn)，其中1/2期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，使用 Hunterase 進(jìn)行治療后，導(dǎo)致智力發(fā)育遲滯的硫酸乙酰肝素明顯減少。
Clinigen K.K. 代表董事 Yoshikazu Nakamura 表示：“我們很自豪能通過(guò)與 GC Pharma 合作，為日本患者帶來(lái)這種創(chuàng)新療法。亨特綜合征是一種很復(fù)雜的疾病，至今無(wú)法治愈。我們真心希望該產(chǎn)品能為日本患者帶來(lái)巨大福音。”
GC Pharma 總裁 Eun Chul Huh 博士說(shuō)道：“我們很高興通過(guò)這次合作來(lái)進(jìn)一步提升 Hunterase 的價(jià)值。我們會(huì)繼續(xù)努力，通過(guò)提供新的治療環(huán)境和機(jī)會(huì)，讓所有的亨特綜合征患者看到生活出現(xiàn)巨大轉(zhuǎn)變。”
