上海2019年3月20日 /美通社/ -- 愛流鼻血，腿常出現(xiàn)淤青，額頭出現(xiàn)點(diǎn)點(diǎn)紅斑……誰也想不到這些常見的癥狀會(huì)威脅到一個(gè)女孩的生命，但這一切卻真實(shí)的發(fā)生了。當(dāng)孩子的父親從醫(yī)生手里拿到女兒的病危通知書時(shí)，他震驚了，他萬萬沒想到這些被他們所忽視的癥狀，正預(yù)示著一種疾病的悄然來襲。它導(dǎo)致女孩體內(nèi)的血小板數(shù)量一降再降，入院時(shí)，女孩體內(nèi)的血小板計(jì)數(shù)僅有 6x10⁹/L ，隨時(shí)會(huì)引發(fā)大出血。而脫離危險(xiǎn)期后，這種疾病也需要長期不間斷的治療……這是今年第四屆3·20中國血小板日公益活動(dòng)發(fā)布的新書《免疫性血小板減少癥：醫(yī)患不同的視角》中的一則故事。書中的很多人都和這個(gè)女童一樣罹患原發(fā)免疫性血小板減少癥 (ITP) 。

每年的3月20日是中國血小板日。自2016年起，ITP 家園 - 血小板之家和白求恩公益基金會(huì)攜手多個(gè)公益組織發(fā)起了“3·20中國血小板日公益活動(dòng)”。今年是第四屆公益活動(dòng)，諾華腫瘤（中國）自2018年起已經(jīng)連續(xù)兩年積極參與其中。中國科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院院長樊嘉院士表示：“血小板日公益活動(dòng)創(chuàng)辦的初衷就是呼吁社會(huì)各界了解及重視血小板相關(guān)疾病，為血小板減少癥患者提供關(guān)愛和幫扶。作為醫(yī)生群體，為更好地傳承和弘揚(yáng)白求恩的偉大精神，解決疾病給患者帶來的痛苦，我們愿意用自己精湛的醫(yī)術(shù)和敬業(yè)的精神投入到血小板減少癥的公益事業(yè)中，提升臨床治療效果和患者健康水平，使 ITP 患者回歸正常的生活?！?/p>

不容忽視 血小板減少可“致命”

原發(fā)免疫性血小板減少癥 (ITP) 又叫做特發(fā)性血小板減少性紫癜，是由針對血小板抗原的自身抗體介導(dǎo)的一種獲得性血小板減少性疾病。該病是最為常見的出血性疾病，約占出血性疾病總數(shù)的1/3。在成年人群中，ITP 發(fā)病率為5-10/10萬^[1]，60歲以上老年人是高發(fā)群體，育齡期女性發(fā)病率也高于同齡男性。在兒童群體中，ITP 亦是最常見的出血性疾病，年發(fā)病率約為4-5/10萬^[2]。

為什么得 ITP 呢？復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院血液科主任劉澎教授對此解釋說：“血小板是成熟的巨核細(xì)胞在血小板生成素 (TPO) 的作用下產(chǎn)生的。如果患者免疫紊亂，導(dǎo)致巨核細(xì)胞成熟障礙，血小板就會(huì)減少。此外，如果患者的免疫細(xì)胞產(chǎn)生自身抗體，破壞血小板，也會(huì)導(dǎo)致血小板的減少。ITP 并非無害。一般情況下，人體內(nèi)的血小板數(shù)量是100-300x10⁹/L^[3]。但是在 ITP 患者體內(nèi)，血小板的數(shù)量往往不足100x10⁹/L^[4]，若低于50x10⁹/L，則會(huì)有潛在的出血風(fēng)險(xiǎn)。血小板計(jì)數(shù)的下降極易引發(fā)皮膚黏膜出血、顱內(nèi)出血、大量胃腸道出血等癥狀，嚴(yán)重的則會(huì)死亡。因此，ITP 也是一種‘致死性’疾病?！?/p>

靶向治療 助中國患者提高生活質(zhì)量

對于 ITP 的治療，中國工程院院士、江蘇省血液研究所所長阮長耿院士表示：“在臨床上，醫(yī)生多采用糖皮質(zhì)激素、丙種球蛋白等一線治療方案。但這些治療雖然可以使多數(shù)患者初始治療時(shí)血小板計(jì)數(shù)明顯升高，但長期使用，患者引起的副反應(yīng)可能超過獲益。近年來隨著靶向治療的興起，ITP 的治療迎來了新的希望。TPO 受體激動(dòng)劑就是針對 ITP 發(fā)病機(jī)制而問世的靶向藥物。它可以迅速升高并維持血小板計(jì)數(shù)在安全范圍，減少具有臨床意義的出血事件，減少對合并用藥或挽救性治療的需求，避免引發(fā)內(nèi)源性免疫，長期治療可持續(xù)增加血小板計(jì)數(shù)，改善患者生活質(zhì)量?！?/p>

目前口服 TPO 受體激動(dòng)劑艾曲泊帕已于去年在中國上市，用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術(shù)后慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥 (ITP) 患者的血小板減少，為中國 ITP 患者生活質(zhì)量的改善提供了幫助，開創(chuàng)了患者舒適治療新時(shí)代。“我們希望新藥艾曲泊帕能夠盡快納入國家醫(yī)保目錄，進(jìn)一步提升藥品的可獲得性，切實(shí)減輕患者治療的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，滿足患者長期、規(guī)范化治療的愿望，讓更多患者受益?！敝袊t(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）血栓與止血診療中心主任楊仁池教授說道。

共同關(guān)注 為血小板減少癥患者撐起藍(lán)天

ITP 家園 - 血小板之家創(chuàng)始人、中國血小板日發(fā)起人、白求恩志愿者服務(wù)中心主任孟桐妃女士在會(huì)上表示：“血小板減少癥對于百姓比較陌生。它是一種通過治療能夠維持住生命，但是卻不能保證生活質(zhì)量的疾病。所以今年我們的主題是‘凝聚愛的力量 - 提高患者生活質(zhì)量’。作為一名血小板減少癥患者，我深知規(guī)范治療的重要性，也知曉長期治療給患者帶去的沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。如今隨著創(chuàng)新藥物逐漸引入中國市場，使患者治療的舒適度與治療效果大大提升，特別是口服藥物改善了患者的生活質(zhì)量與治療的依從性。因此，我們衷心地希望能夠盡快將創(chuàng)新藥物相關(guān)藥品納入國家醫(yī)保目錄，使更多患者獲益?！?/p>

楊仁池教授在公益活動(dòng)的新書發(fā)布會(huì)上表示，《免疫性血小板減少癥：醫(yī)患不同的視角》一書凝聚了血液科醫(yī)生、ITP 家園、血小板減少癥患者共同的心血。它匯集了27個(gè)來自不同疾病階段的患者故事，真實(shí)再現(xiàn)了血小板減少癥患者在抗擊血小板減少癥時(shí)，從彷徨到堅(jiān)強(qiáng)樂觀的過程。書中每一個(gè)故事后面，都有醫(yī)生的疾病指導(dǎo)意見，使每一個(gè)血小板減少癥患者都能從中找到自己的影子。希望該書能夠鼓勵(lì)更多患者沉著冷靜的面對疾病，積極的進(jìn)行規(guī)范治療，讓書本的正能量促進(jìn)他們擁有戰(zhàn)勝疾病的信心。