德國達姆施塔特2018年8月15日電 /美通社/ -- 充滿活力的科技公司默克(Merck)今天宣布，澳大利亞專利局(Australian Patent Office)已經(jīng)批準了該公司的配對規(guī)律成簇的間隔短回文重復(CRISPR)切口酶使用專利申請。配對切口酶是提高安全性的有效措施，通過高度靈活且有效的脫靶效應降低方法推動特異性。這可提高 CRISPR 固定患病基因同時不影響健康基因的能力。
默克執(zhí)行董事會成員兼生命科學首席執(zhí)行官吳博達(Udit Batra)表示：“最近數(shù)年，我們在發(fā)展 CRISPR 技術方面取得了巨大進展。現(xiàn)在是科學研究的關鍵時刻。默克的配對切口酶 CRISPR 技術對于為難治疾病開發(fā)療法時需要高精度方法的研究人員而言很重要。這項新獲得的專利代表著 CRISPR 療法安全性的顯著提升。”
此次獲批的專利申請涉及基礎 CRISPR 戰(zhàn)略，即兩個 CRISPR 切口酶目標共同基因靶向，并通過剪切或切割染色體序列的對應鏈造成雙鏈斷裂而通力合作。這項過程可按照與默克獲得專利的 CRISPR 整合技術相同的方式任意選擇包括外源或供體序列的植入。兩個 CRISPR 綁定活動的要求大大減少了基因組其它地方的脫靶剪切機會。
除了批準配對切口酶專利申請之外，澳大利亞專利局最近還宣布在撤回四個獨立、匿名提交的反對意見之后正式授予默克2017 CRISPR 整合專利。
默克的 CRISPR 整合專利組合包括在澳大利亞、加拿大、中國、歐洲、以色列、新加坡和韓國獲得的專利。這些 CRISPR 專利涉及染色體整合，或切割真核細胞染色體序列，并將外部 DNA 序列植入真核細胞，以便實現(xiàn)想要的基因組變動。
配對 CRISPR 切口酶方法建基于默克 CRISPR 專利組合（包括 CRISPR 整合）的其它技術。商業(yè)機構如果想要糾正基因治療患者體細胞的遺傳缺陷，則需要默克基于 CRISPR 的 DNA 植入的知識產(chǎn)權。默克將為所有領域提供這個專利組合授權。
過去14年，默克高度致力于基因組編輯創(chuàng)新。該公司知道基因組編輯為生物研究與醫(yī)學帶來了重大進步。同時，日益提高的基因組編輯技術潛力獲得了科學、法律和社會關注。默克既是基因組編輯技術的使用者，也是該技術的供應商，慎重考慮道德和法律標準，通過基因組編輯為研究提供支持。默克已經(jīng)組建了生物倫理顧問小組，為默克開展的研究提供指導，包括基因組編輯的研究及應用。默克的生物倫理顧問小組已經(jīng)確定了清晰的經(jīng)營定位，在考慮科學和社會問題的同時，不會妨礙任何有前景的治療方法的研究和應用。
默克是第一家在全球范圍內(nèi)為基因組編輯提供定制生物分子（TargeTron? RNA 引導性 II 型內(nèi)含子和 CompoZr? 鋅指核酸酶）的公司，推動全球研究者采用這些技術。默克還是第一家制造覆蓋整個人類基因組的成簇 CRISPR 序列庫的公司，讓科學家能夠探究更多關于疾病根源的問題，由此加快治愈疾病的進程。
除了基礎基因組編輯研究之外，默克還為基因與細胞療法開發(fā)提供支持，并制造病毒載體。2016年，默克推出了目標通過專業(yè)團隊和更強資源推進新模式研究 -- 從基因組編輯到基因醫(yī)學制造 -- 的基因組編輯計劃，進一步鞏固該公司致力于該領域的承諾。
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