- 中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)奧巴捷®（特立氟胺片）用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化，是國(guó)內(nèi)首款口服型疾病修正治療藥物
- 臨床研究結(jié)果顯示，奧巴捷®顯著降低了患者年復(fù)發(fā)率，延緩了殘疾進(jìn)展1
- 多發(fā)性硬化已被列入第一批國(guó)家罕見(jiàn)病目錄，奧巴捷®的上市將為患者帶來(lái)希望和福音
上海2018年7月25日電 /美通社/ -- 賽諾菲中國(guó)宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局近日已批準(zhǔn)奧巴捷®（特立氟胺片）在中國(guó)上市，用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化。這也是目前在中國(guó)獲批的治療多發(fā)性硬化的首款口服型疾病修正治療藥物。
賽諾菲中國(guó)區(qū)總裁彭振科 (Jean-Christophe Pointeau) 表示：“賽諾菲很自豪又將一種創(chuàng)新的治療方案帶到中國(guó)。奧巴捷®在中國(guó)獲批，意味著這一疾病在中國(guó)首次進(jìn)入了口服疾病修正治療 (DMT) 時(shí)代，大大提升了患者的依從性，有效降低其臨床復(fù)發(fā)頻率并延緩殘疾進(jìn)展。我們由衷欣賞中國(guó)政府為加速創(chuàng)新藥物上市所做出的決心和努力，致敬各方專(zhuān)家特別是醫(yī)務(wù)工作者持之以恒的支持和呼吁。多發(fā)性硬化患者人群主要是中青年群體，疾病給患者本人及家庭帶來(lái)沉重的壓力。我們正在積極與各方攜手努力，使奧巴捷®盡快惠及患者 -- 因?yàn)槲覀兩钪姸嗷颊咴诘却缫惶煊蒙闲滤帲碗x治療和緩解更近一步。”
多發(fā)性硬化是一種終身、慢性、進(jìn)展性疾病，由于自身免疫系統(tǒng)的病變，引起神經(jīng)髓鞘的破損和剝落，致使脊髓、大腦以及視神經(jīng)功能受到損害，患者的神經(jīng)系統(tǒng)殘疾逐漸加重，喪失自理能力、失明甚至失去生命。多發(fā)性硬化好發(fā)于20-40歲中青年群體，女性患者大約是男性患者的1.5-2倍。目前，全球有超過(guò)230萬(wàn)人患多發(fā)性硬化，發(fā)病率約為0.03%。歐美國(guó)家患病率比亞洲人群高。由于缺乏大規(guī)模流行病學(xué)資料，我國(guó)預(yù)計(jì)約有超過(guò)3萬(wàn)名患者2。2018年5月，多發(fā)性硬化被納入中國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》。
北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任崔麗英教授指出，多發(fā)性硬化作為一種罕見(jiàn)病，大眾的認(rèn)知程度普遍偏低。由于不同患者首發(fā)癥狀表現(xiàn)多樣，特別是第一次發(fā)作在臨床上經(jīng)常會(huì)出現(xiàn)延誤診斷。該病因有時(shí)間多發(fā)和空間多發(fā)的特點(diǎn)，易導(dǎo)致患者殘疾。目前，有限的藥物選擇和沉重的治療負(fù)擔(dān)是國(guó)內(nèi)多發(fā)性硬化治療面臨的兩大難題。
四項(xiàng)隨機(jī)、對(duì)照、雙盲臨床試驗(yàn)確定了奧巴捷®在復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化患者中的療效。其中，兩項(xiàng)Ⅲ期臨床研究 TEMSO 研究和 TOWER 研究的數(shù)據(jù)表明，在核心期研究中，與安慰劑相比，奧巴捷®顯著降低了患者年復(fù)發(fā)率，同時(shí)也延緩了殘疾進(jìn)展，并且在擴(kuò)展研究中療效維持長(zhǎng)達(dá)10年3,4。在TOWER 研究中，奧巴捷®14mg治療組中國(guó)亞組患者的年復(fù)發(fā)率相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)降低了71.2%，同組的全球患者年復(fù)發(fā)率相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)則降低了36.3%4。
中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科胡學(xué)強(qiáng)教授表示：“大多數(shù)多發(fā)性硬化患者的癥狀不同，有更多的治療選擇就意味著有更多提高患者生活質(zhì)量的可能，我們臨床醫(yī)生也迫切希望有更多進(jìn)展期患者的治療方法。作為一種新型治療選擇，奧巴捷®在有效降低復(fù)發(fā)率的同時(shí)表現(xiàn)出了很好的耐受性，此外，便捷的服藥方式可有效提升患者的依從性，可大大改善患者預(yù)后。”
奧巴捷®目前已在全球超過(guò)70個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批，目前有超過(guò)85,000名多發(fā)性硬化患者正在接受其治療。
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2 毛悅時(shí),呂傳真. 多發(fā)性硬化的流行病學(xué). 國(guó)外醫(yī)學(xué)(神經(jīng)病學(xué)神經(jīng)外科學(xué)分冊(cè))2004;31(4):328-31
3 O'Connor P, et al. Randomized trial of oral teriflunomide for relapsing multiple sclerosis. N Engl J Med. 2011;365(14):1293-303
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