北京2017年9月10日電 /美通社/ -- 作為專注為罕見(jiàn)病患者服務(wù)的全球領(lǐng)先生物科技公司，夏爾非常榮幸能夠助力9月7-10日在中國(guó)北京舉辦的第十二屆國(guó)際罕見(jiàn)病與孤兒藥大會(huì)（ICORD）暨第六屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇。作為罕見(jiàn)病領(lǐng)域內(nèi)較大規(guī)模的國(guó)際會(huì)議，本次大會(huì)是國(guó)際罕見(jiàn)病與孤兒藥大會(huì)第一次在中國(guó)舉辦，并由國(guó)際罕見(jiàn)病與孤兒藥大會(huì)（ICORD）、罕見(jiàn)病發(fā)展中心（CORD）、北京協(xié)和醫(yī)院（PUMCH）共同舉辦。

第十二屆國(guó)際罕見(jiàn)病與孤兒藥大會(huì)（ICORD）暨第六屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇開(kāi)幕式

為應(yīng)對(duì)中國(guó)及亞太地區(qū)罕見(jiàn)病領(lǐng)域面臨的諸多挑戰(zhàn)，夏爾將在今年的國(guó)際罕見(jiàn)病與孤兒藥大會(huì)上舉辦一場(chǎng)衛(wèi)星會(huì)議和兩場(chǎng)分組會(huì)議，并邀請(qǐng)到多位專家發(fā)表精彩演講。本屆大會(huì)吸引了超過(guò)500名來(lái)自世界各地的代表參會(huì)，其中一半以上為醫(yī)生及患者組織代表。

夏爾全球醫(yī)學(xué)事務(wù)總監(jiān)Martina Muttke博士表示：“我們現(xiàn)今對(duì)罕見(jiàn)病的了解還只是冰山一角，目前已知的罕見(jiàn)病中僅有5%有藥可醫(yī)^[1]。提高罕見(jiàn)病診斷和治療水平迫在眉睫。為此，夏爾將把握重大機(jī)遇，通過(guò)持續(xù)的研發(fā)創(chuàng)新，推動(dòng)罕見(jiàn)病產(chǎn)品線的不斷豐富。事實(shí)上，目前夏爾超過(guò)75%的臨床項(xiàng)目都針對(duì)罕見(jiàn)病適應(yīng)癥，并覆蓋臨床研發(fā)的各個(gè)階段。多年來(lái)，夏爾始終踐行對(duì)罕見(jiàn)病患者的承諾，致力于提高創(chuàng)新療法在罕見(jiàn)病患者群體中的可及性^[2]。”

雖然在亞太地區(qū)已有多項(xiàng)舉措以推動(dòng)罕見(jiàn)病的診斷和治療，但罕見(jiàn)病的認(rèn)知水平仍不容樂(lè)觀。據(jù)估計(jì)，僅中國(guó)就有超過(guò)1600萬(wàn)罕見(jiàn)病患者，且每年新出生的患者超過(guò)20萬(wàn)^[3]。為了提高人們對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)知并普及罕見(jiàn)病相關(guān)知識(shí)，當(dāng)務(wù)之急是在中國(guó)建立相關(guān)的患者登記中心/組織機(jī)構(gòu)，確立監(jiān)管框架，并出臺(tái)醫(yī)保政策。這將有助于中國(guó)更加有力地應(yīng)對(duì)與罕見(jiàn)病相關(guān)的醫(yī)療和社會(huì)負(fù)擔(dān)。近期，中國(guó)已在這一方面取得重大進(jìn)展，即國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局宣布將加速罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物在中國(guó)的審批流程，包括鼓勵(lì)罕見(jiàn)病研發(fā)力度，首份國(guó)家罕見(jiàn)病名錄也將由國(guó)家衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會(huì)規(guī)劃出臺(tái)。

罕見(jiàn)病發(fā)展中心（CORD）創(chuàng)始人兼主任黃如方（Kevin Huang）表示：“我們需要與各領(lǐng)域利益相關(guān)方，尤其是像夏爾這樣的合作伙伴攜手努力，才能不斷改善罕見(jiàn)病患者的診療局面。這是一項(xiàng)需要我們?yōu)橹恍缸非蟮氖聵I(yè)。此次在中國(guó)舉辦的2017年國(guó)際罕見(jiàn)病與孤兒藥大會(huì)將成為一項(xiàng)里程碑，引領(lǐng)業(yè)界交流專業(yè)信息、較佳實(shí)踐、并轉(zhuǎn)變?nèi)珖?guó)各界對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)知。”

高達(dá)80%的罕見(jiàn)病是由于基因缺陷所致。因此，即使癥狀不會(huì)立即顯現(xiàn)，疾病也將伴隨患者終生。以遺傳性血管性水腫（HAE）為例，這是一種患病率為1/100000-1/10000的遺傳性疾病，典型癥狀是伴隨疼痛的嚴(yán)重復(fù)發(fā)性水腫，甚至可能危及生命。

遺傳性血管性水腫（HAE）中國(guó)患者組織培育計(jì)劃啟動(dòng)儀式

北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科主任醫(yī)師支玉香教授表示：“鑒于遺傳性血管性水腫的低發(fā)病率和非特異性癥狀，這種疾病診斷的較大障礙是初始識(shí)別。由于頻繁急性發(fā)作，遺傳性血管性水腫會(huì)嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，甚至危及生命, 造成沉重的身心負(fù)擔(dān)，耽誤患者的正常工作與學(xué)習(xí)。因此，管理這些癥狀并采取按需治療方式勢(shì)在必行。本次大會(huì)搭建了一個(gè)很好的國(guó)際交流平臺(tái)，通過(guò)與歐洲和澳大利亞醫(yī)生及患者交流，我們將可更好地幫助中國(guó)患者管理遺傳性血管性水腫。”

作為罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的領(lǐng)航者，夏爾始終致力于與罕見(jiàn)病群體合作，確保患者能夠及時(shí)獲得前沿的創(chuàng)新療法。夏爾在血液疾病領(lǐng)域有著悠久的傳承，借助70多年的創(chuàng)新經(jīng)驗(yàn)，可提供領(lǐng)先的產(chǎn)品組合。通過(guò)在推動(dòng)早期診斷、早期預(yù)防和個(gè)性化治療等方面的努力，夏爾始終致力于提高治療標(biāo)準(zhǔn)。目前，夏爾已在全球27個(gè)國(guó)家和地區(qū)開(kāi)展血友病患者協(xié)會(huì)合作項(xiàng)目，助力確診3萬(wàn)名新病例。

夏爾中國(guó)總經(jīng)理叢凡表示：“這些疾病雖然罕見(jiàn)，但診斷和治療方法不應(yīng)罕見(jiàn)。在夏爾，我們長(zhǎng)期以來(lái)肩負(fù)著獨(dú)特的責(zé)任，致力于為缺醫(yī)少藥的患者群體提供支持。現(xiàn)在正是在中國(guó)采取行動(dòng)以應(yīng)對(duì)罕見(jiàn)病的較佳時(shí)機(jī)，夏爾已經(jīng)為此做好充分準(zhǔn)備。”

夏爾中國(guó)總經(jīng)理叢凡在開(kāi)幕式上發(fā)言

[1] 全球基因計(jì)劃罕見(jiàn)病事實(shí)統(tǒng)計(jì)，Engel 2013年，Miyamoto和Kakkis，2011年
[2] 夏爾2016年年度報(bào)告
[3] 中國(guó)有1600多萬(wàn)名罕見(jiàn)病患者，關(guān)鍵在于降低疾病誤診率，新華網(wǎng)，2016年9月25日

關(guān)于夏爾

夏爾是專注為罕見(jiàn)病及其他專科疾病患者服務(wù)的全球領(lǐng)先生物科技公司。我們致力于在核心治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)世界一流的產(chǎn)品，造福全球100多個(gè)國(guó)家和地區(qū)的患者。這些治療領(lǐng)域包括血液疾病、免疫系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、遺傳性血管性水腫與溶酶體貯積癥、胃腸道與內(nèi)科疾病，以及不斷壯大的腫瘤疾病產(chǎn)品線。

每一天，我們的員工都懷揣著共同的使命：為全球數(shù)億缺醫(yī)少藥的罕見(jiàn)病和其他專科疾病患者研發(fā)和提供突破性創(chuàng)新療法，以幫助改善患者的生命質(zhì)量。

夏爾榮獲Scrip Intelligence頒發(fā)的“2016年年度較佳制藥企業(yè)”稱號(hào)以及2015年美國(guó)RepTrak® 100“全美聲譽(yù)較佳醫(yī)療企業(yè)”稱號(hào)，并位列“2015年全球100強(qiáng)最可持續(xù)發(fā)展企業(yè)”^[i]榜單及“2016年全球100強(qiáng)最綠色環(huán)保企業(yè)”^[ii]榜單。^[iii]

http://www.shire.com.cn

關(guān)于ICORD

ICORD（International Conferences on Rare Diseases and Orphan Drugs，簡(jiǎn)稱ICORD）誕生于2005年，是一個(gè)專注于罕見(jiàn)病和/或孤兒藥領(lǐng)域的國(guó)際協(xié)會(huì)，涉及健康護(hù)理、學(xué)術(shù)研究、產(chǎn)業(yè)、患者組織、監(jiān)管機(jī)構(gòu)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和公共政策專家。ICORD的使命是通過(guò)更好的知識(shí)、研究、服務(wù)、信息、教育和意識(shí)幫助改善罕見(jiàn)病患者及其家人的生命質(zhì)量。

http://icord.se/upcoming-events/icord-2017-in-beijing-china

前瞻性說(shuō)明

除此中包含的歷史事實(shí)外，本文所列事項(xiàng)均為前瞻性聲明，包括但不限于未來(lái)戰(zhàn)略、計(jì)劃、目標(biāo)、期望和意向、臨床試驗(yàn)的預(yù)期時(shí)間以及內(nèi)測(cè)產(chǎn)品和產(chǎn)品線產(chǎn)品的批準(zhǔn)和商業(yè)潛力。此類前瞻性聲明涉及一定的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，且隨時(shí)可能發(fā)生變化。若此類風(fēng)險(xiǎn)和不確定性確有發(fā)生，會(huì)對(duì)夏爾的業(yè)績(jī)?cè)斐芍卮蟛焕绊憽４祟愶L(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括但不限于下述各項(xiàng)：

• 夏爾的產(chǎn)品可能無(wú)法取得商業(yè)成功；
• 政府法規(guī)和市場(chǎng)發(fā)展會(huì)加劇價(jià)格壓力并限制患者對(duì)藥品的可及性，這些可能會(huì)對(duì)公司未來(lái)營(yíng)收、財(cái)務(wù)狀況及經(jīng)營(yíng)業(yè)績(jī)帶來(lái)影響；
• 夏爾旗下的生產(chǎn)基地僅可生產(chǎn)部分產(chǎn)品，而另一部分產(chǎn)品主要依賴第三方合約制造商來(lái)生產(chǎn)或由其來(lái)提供商品與服務(wù)。夏爾的部分產(chǎn)品或材料僅可從單一獲準(zhǔn)制造商處購(gòu)買。夏爾產(chǎn)品供應(yīng)鏈任一環(huán)節(jié)出現(xiàn)中斷，都可能導(dǎo)致夏爾無(wú)法繼續(xù)推廣或開(kāi)發(fā)某種商品或在一段時(shí)間內(nèi)無(wú)法以商業(yè)可行的方式推廣或開(kāi)發(fā)某種商品；
• 夏爾的產(chǎn)品制造商需要接受不同監(jiān)管機(jī)構(gòu)的廣泛監(jiān)督。與制造場(chǎng)所、材料或制造流程變更相關(guān)的監(jiān)管批準(zhǔn)或干預(yù)措施可能會(huì)導(dǎo)致重大延遲、運(yùn)營(yíng)成本攀升、喪失產(chǎn)品銷售契機(jī)、研發(fā)活動(dòng)中斷或新產(chǎn)品上市延遲等后果；
• 夏爾的某些療法需要漫長(zhǎng)且復(fù)雜的生產(chǎn)流程，可能導(dǎo)致夏爾無(wú)法及時(shí)響應(yīng)市場(chǎng)力量或無(wú)法有效管理自身的產(chǎn)能；
• 夏爾產(chǎn)品組合中的產(chǎn)品處于研發(fā)各個(gè)階段。這些產(chǎn)品最終能否開(kāi)發(fā)成功具有很大的不確定性，需要投入大量費(fèi)用和時(shí)間，且無(wú)法保證此類產(chǎn)品能夠通過(guò)監(jiān)管部門的審批；
• 某些客戶的行為可能會(huì)影響夏爾銷售或推廣產(chǎn)品獲利的能力。此類客戶采購(gòu)或分銷產(chǎn)品的模式一旦發(fā)生波動(dòng)，可能會(huì)對(duì)公司的營(yíng)收、財(cái)務(wù)狀況或經(jīng)營(yíng)業(yè)績(jī)產(chǎn)生不利影響；
• 夏爾的產(chǎn)品或備選產(chǎn)品在運(yùn)營(yíng)所在地的產(chǎn)品市場(chǎng)中面臨著激烈的競(jìng)爭(zhēng)，包括源自仿制藥的競(jìng)爭(zhēng)；
• 法務(wù)事宜、稅務(wù)稽查及其他爭(zhēng)端，包括公司執(zhí)行和捍衛(wèi)業(yè)務(wù)運(yùn)營(yíng)所需的專利及其他知識(shí)產(chǎn)權(quán)的能力等方面一旦出現(xiàn)不利結(jié)果，可能對(duì)合并后公司的營(yíng)收、財(cái)務(wù)狀況或經(jīng)營(yíng)業(yè)績(jī)產(chǎn)生重大不利影響；
• 欠缺與其他公司或組織競(jìng)爭(zhēng)高素質(zhì)人才的能力；
• 在收購(gòu)NPS制藥公司、Dyax Corp或百深后一旦未能實(shí)現(xiàn)預(yù)期的戰(zhàn)略目標(biāo)，包括預(yù)期的運(yùn)營(yíng)效率、成本節(jié)約提升、協(xié)同效益或其他預(yù)期取得的利益，可能會(huì)對(duì)公司的財(cái)務(wù)狀況和經(jīng)營(yíng)業(yè)績(jī)帶來(lái)不利影響；
• 夏爾的增長(zhǎng)戰(zhàn)略部分依賴于自身通過(guò)外部合作擴(kuò)展產(chǎn)品組合范圍的能力，若此舉不成功，則可能對(duì)夏爾產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)和銷售帶來(lái)不利影響；
• 全球經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)放緩、夏爾業(yè)務(wù)運(yùn)營(yíng)所在國(guó)經(jīng)濟(jì)不穩(wěn)定以及外匯匯率和利率的變化都可能對(duì)夏爾的信貸投放和成本及客戶的購(gòu)買和支付模式帶來(lái)不利影響，其中涉及客戶應(yīng)收賬款的可收回性；
• 上市產(chǎn)品未能有效發(fā)揮作用或成為不良副作用的根因，可能會(huì)導(dǎo)致夏爾聲譽(yù)受損、產(chǎn)品撤回或針對(duì)夏爾采取法律行動(dòng)；
• 監(jiān)管部門或執(zhí)法機(jī)構(gòu)對(duì)公司在高度管制市場(chǎng)中從事的經(jīng)營(yíng)活動(dòng)展開(kāi)調(diào)查或采取強(qiáng)制執(zhí)行措施，可能致使公司產(chǎn)生大量法務(wù)費(fèi)用或需要支付巨額賠償金或罰金；
• 夏爾對(duì)信息技術(shù)依賴程度較高，其系統(tǒng)和基礎(chǔ)設(shè)施均面臨一定風(fēng)險(xiǎn)，包括服務(wù)中斷、敏感或保密信息丟失、網(wǎng)絡(luò)攻擊及其他安全漏洞或數(shù)據(jù)泄露等風(fēng)險(xiǎn)，進(jìn)而對(duì)公司營(yíng)收、財(cái)務(wù)狀況及經(jīng)營(yíng)業(yè)績(jī)產(chǎn)生重大不利影響；
• 為了注資收購(gòu)百深，夏爾可能會(huì)產(chǎn)生大量額外的債務(wù)，由此降低夏爾的業(yè)務(wù)靈活性并提升借款成本；
• Dyax或百深在融入夏爾的過(guò)程中一旦出現(xiàn)困難，可能導(dǎo)致合并后公司無(wú)法在既定的時(shí)間內(nèi)或根本無(wú)法實(shí)現(xiàn)預(yù)期的運(yùn)營(yíng)效率、成本節(jié)約、收入提升、協(xié)同效益或其他預(yù)期取得的利益；以及
• 夏爾在不時(shí)提交給美國(guó)證券交易委員會(huì)的文件中列明的其他風(fēng)險(xiǎn)及不確定性，包括夏爾以10-Q表格提交的、截至2016年6月30日的季度報(bào)告中“第1A項(xiàng) -- 風(fēng)險(xiǎn)因素”中列明的風(fēng)險(xiǎn)。

現(xiàn)予以明確，由我司或我司代表做出的所有前瞻性聲明均完全受到本警示性聲明的制約。我司提醒廣大用戶，對(duì)于截至本警示性聲明日期的所有前瞻性聲明，切勿過(guò)度依賴。除非適用法律另有規(guī)定，對(duì)于本警示性聲明日期之后出現(xiàn)的新信息以及未來(lái)事件或狀況，我司不承擔(dān)更新或修改前瞻性聲明的義務(wù)。

參考：

[i] 企業(yè)爵士，2015年1月21日，2015年全球100強(qiáng)最可持續(xù)發(fā)展企業(yè)
[ii] 新聞周刊，2014年全球最綠色環(huán)保企業(yè)
[iii] 夏爾2016年企業(yè)社會(huì)責(zé)任評(píng)估報(bào)告